2016-12-30亿康君易康空间
英国卫报(Guardian)2016年12月8日报道《糖尿病新疗法将不再需要注射胰岛素》(New diabetes treatment could eliminate need for insulin injections)易康空间编译该文如下:
科学家已经开发了一项基于细胞的糖尿病治疗方案,可以消除对注射胰岛素的依赖。该疗法涉及皮下植入含基因修饰细胞的胶囊,根据需要自动释放胰岛素。采用该细胞治疗的糖尿病小鼠血糖水平在几个星期均维持正常。
该治疗新方案已在小鼠中测试,疗法涉及皮下植入含基因修饰细胞的胶囊,根据需要释放胰岛素。如果确认在人类中安全和有效,该植入物可应用于糖尿病患者,每年更换三次植入胶囊即可,而不再需要注射胰岛素。
科学家表示,他们希望在两年内获得临床试验许可,将该技术用于患者测试。如果成功,该疗法对于所有1型糖尿病患者、以及需要注射胰岛素的2型糖尿病病例均意义非凡。
该研究在瑞士巴塞尔的联邦理工学院(ETH)进行,主导该研究的Martin Fussenegger说:“到2040年,地球上每十个人中间会有一个将患有某种糖尿病,这太令人吃惊了。我们我们应该做得更多更好,而不仅仅是测测血糖。
Fussenegger说,如果确认在人类中安全和有效,该植入物可应用于糖尿病患者,每年更换三次植入胶囊即可,而不再需要注射胰岛素。注射胰岛素不能完全控制血糖水平,而且会导致长期并发症包括眼睛、神经和心脏损伤。
在英国,约40万人患有1型糖尿病,300万人患有2型糖尿病,其中约10%需要注射胰岛素以控制病情。
1型糖尿病通常在儿童期开始,并且是自身免疫性疾病,患者身体会杀死所有其胰腺β细胞。细胞通过释放胰岛素来调节血糖,响应身体的血糖水平波动。没有β细胞,患者需要监测血糖并根据需要注射胰岛素 - 通常每天多次。
以前,科学家试图从患者的干细胞人工培养胰腺细胞。然而,根据Fussenegger的说法,首先,科学家们很难做到临床使用所必需的量产规模,同时,细胞一旦被引入体内,由于对细胞环境非常敏感,特别容易凋亡。 “
他的团队则采取了不同的方法,选择重新设计人类肾脏细胞,称为HEK细胞,以执行通常由胰腺主导的功能。将两个基因引入细胞中 - 一个使得细胞对血糖水平敏感,另一个基因指示细胞在血糖水平超过阈值时泵出胰岛素。
“我们相信,如果采取细胞基础治疗,我们需要更强大的细胞类型,”他说。
发表于Science杂志的该研究发现,工程化的HEK细胞在小鼠中调节血糖的能力方面优于正常胰腺细胞。这些小鼠在植入后三周内是健康的,并且在旨在测量其控制血糖的能力的各种测试中表现正常。
“很难理解为什么我们的研究成果比数百万年演变的东西更好。” “它表明,作为工程师,通过理性思考,我们也可以做得很棒。
在该研究中,小鼠经过事先处理,使得它们失去所有能产生胰岛素的胰腺细胞。然后将修饰后的细胞植入小鼠,细胞封闭在茶袋状多孔胶囊中,保护人类细胞免受小鼠免疫系统干扰,但允许胰岛素扩散出来。
在人类中,相同的方法将意味着细胞不需要与患者进行遗传匹配,并且冷冻胶囊可以在工业规模上制造。这项工作背后的团队创建了一个初创企业,将技术商业化,希望在十年内能够进入市场。
英国糖尿病研究通讯经理Emily Burns说:“我们已经可以使用从捐赠的胰腺中取出的细胞替换1型糖尿病受损的胰腺细胞,但是这种方法的局限性在于:没有足够的捐献者。这就体现出了该研究的重要性:在实验室中探索无限量产胰腺细胞,或者与它们功能一样的细胞。
作者:科学记者Hannah Devlin
(编者注:感谢武汉市华中科技大学同济医学院附属同济医院光谷分院内分泌科边旭娜护士长推荐该文)
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