自闭症药物研发长期以来没有什么进展。但今年年初的时候，美国FDA授予了罗氏（Roche）公司在研口服新药Balovaptan突破性疗法认定的资格，总算为自闭症患者和亲人带来了期盼已久的新希望。
Balovaptan的分子结构式
有几位朋友和椰菜君聊了聊这个新药，表示有些迷惑不解——因为它是一种Vasopressin Receptor Antagonist；翻译过来，叫做加压素受体拮抗剂。这听起来似乎应该和血压有些关系，和自闭症却像是风马牛不相及，八杆子打不着边，那怎么和自闭症治疗搭上界的呢？
椰菜君不揣鄙陋，在此简要解释一下。
我们的大脑会分泌两种激素——催产素Oxytocin和加压素Vasopressin。这两位都是九肽激素，其中所含的9个氨基酸残基中，有6个是一模一样的，只不过催产素的第3个残基是异亮氨酸，第8个残基是亮氨酸，而加压素的第3个残基是苯丙氨酸，第8个残基是精氨酸。
半胱氨酸─酪氨酸─异亮氨酸─谷氨酰胺-天冬酰胺-半胱氨酸-脯氨酸-亮氨酸-甘氨酸
半胱氨酸─酪氨酸─苯丙氨酸─谷氨酰胺-天冬氨酸-半胱氨酸-脯氨酸-精氨酸-甘氨酸
催产素和加压素的名字源自它们最早被发现的生理功能：催产素可使子宫收缩，因而促进分娩，而加压素则可使血管平滑肌收缩，因而升高血压。不过，我们现在已经知道，它们的生理功能完全不限于此——事实上，它们对人的社交行为可能有着最基本的影响。
举一个催产素的栗子：孕妇生产时，大脑会分泌大量的催产素；这些催产素除了使子宫收缩、促进分娩以及促进乳汁分泌外，还大幅度提升产妇的母性，使产妇对婴儿产生深深的母爱。俗话说的“虎毒不食儿”，其实就是催产素在起作用，这可以算是社会行为得以存在的根本基础。
当然，催产素对社会行为的影响远远不止于此。
现有研究表明，催产素能够促进个体的社会趋近行为，包括增进母性行为、亲子依恋、强化配偶关系，影响社会性决策，促进社会性记忆，增强对面部表情的积极知觉，增强共情能力，降低社交焦虑，甚至促进性高潮等等。有趣的是，男(雄)性体内的催产素水平的提高，会提升男(雄)性对配偶的忠贞度，并且似乎配偶不限男女。
那么加压素呢？把上面催产素的许多功能反过来就差不多是了——让你忧郁、焦虑、攻击。。。
从某种角度，我们可以把催产素和加压素看成大脑控制社交行为的“阴阳二气”：催产素是“阳气”，加压素是“阴气”。“阴阳二气”要保持平衡，社交行为才能正常。
自闭症主要体现为社交行为缺陷，因此和催产素、加压素的社交行为控制功能之间很可能会存在着联系。因此人们设想：通过增加患者体内的催产素或降低加压素的水平，可能对自闭症患者产生一定的治疗作用。
增加体(脑)内催产素的水平不是一个难题。因为催产素作为药物已经存在很多年，价格便宜且给药便利(可以喷鼻给药，直达大脑)，所以目前已经进行了一些使用催产素治疗自闭症的临床研究。但由于它们的规模偏小、结论不一，再加上催产素的某些副作用，现阶段我们只能说，将催产素用于治疗自闭症还处在非常早期的阶段。
降低体(脑)内的加压素的水平就没有那么容易。所幸的是，加压素需要和它的受体结合，像钥匙(加压素)打开门锁(受体)那样后，才能发挥它的生理作用。人们据此采用了“瞒天过海”之计——合成一种能和受体结合的小分子，卡在受体上，这样加压素就没办法和受体结合，受体这把“门锁”也就没法被打开，从而间接地实现降低体(脑)内加压素的水平的目的。
罗氏的这个新药Balovaptan正是这样的一个加压素受体“卡子”。鉴于它的作用机制，它确实有可能成为第一个真正帮助改善自闭症患者的核心社交和沟通症状的药物。 但是从另一方面看，到目前为止，加压素和自闭症之间的机理研究还很少，两者之间到底有多大的联系还很不清楚，因此Balovaptan在二期临床中到底会有什么样的表现只能说难以预计。不过，还是让我们衷心祝愿它早日成功吧！
