帕金森病（Parkinson’s Disease, PD）是一种以黑质多巴胺能神经元退行性病变为特征的神经退行性疾病，其典型症状包括运动迟缓、静止性震颤、肌强直和姿势平衡障碍。近年来，随着医学技术的进步，帕金森病的治疗从传统的药物与手术干预拓展到新兴的靶向治疗、无创调控和个体化综合管理。本文结合最新研究进展，系统梳理当前及未来的治疗策略。
#### 一、传统治疗方法的优化与突破
1. **药物治疗**
药物治疗仍是帕金森病早期管理的核心，目标是补充多巴胺或调节多巴胺能系统。常用药物包括：
- **左旋多巴制剂**（如美多巴、息宁）：直接补充脑内多巴胺，显著改善运动症状，但长期使用可能引发症状波动或异动症。
- **多巴胺受体激动剂**（如普拉克索、罗匹尼罗）：减少对左旋多巴的依赖，延缓运动并发症。
- **单胺氧化酶B抑制剂**（如司来吉兰、雷沙吉兰）和**COMT抑制剂**（如珂丹）：通过抑制多巴胺降解，延长药效。
治疗原则强调“小剂量滴定”，以平衡疗效与副作用。
2. **手术治疗**
当药物疗效减退或副作用显著时，手术干预成为重要选择：
- **深部脑刺激术（DBS）**：通过植入电极调控丘脑底核或苍白球内侧部神经活动，显著改善运动症状。近期，国产方向性电极系统在福建首次应用，其精准电流分布减少了对周围脑组织的损伤，提高了治疗效果。
- **脑叶植入手术**：虽应用较少，但可作为替代方案。
3. **康复治疗与心理干预**
- **运动康复**：包括步态训练、平衡练习和力量训练，结合虚拟现实技术可改善冻结步态和姿势障碍。
- **心理支持**：抑郁、焦虑等非运动症状需通过认知行为疗法或药物干预缓解。
#### 二、新兴治疗技术的探索与应用
1. **靶向病理机制的新药研发**
复旦大学附属华山医院团队发现全新治疗靶点**FAM171A2**，该蛋白与帕金森病关键致病蛋白α-突触核蛋白结合，促进其病理传播。通过人工智能筛选出的小分子抑制剂可阻断两者结合，为延缓疾病进展提供了新方向。
2. **干细胞与基因治疗**
- **干细胞移植**：旨在替代退化的多巴胺能神经元，目前处于临床试验阶段，初步效果显示可部分恢复神经功能。
- **基因疗法**：通过病毒载体导入特定基因（如GDNF）以促进神经元存活，尚需进一步验证安全性。
3. **无创神经调控技术**
延安市人民医院开展的“重复经颅磁刺激（rTMS）”项目，利用个体化脑功能环路调控技术改善运动与非运动症状，为无创治疗提供了新选择。
#### 三、综合管理：从症到疾病修饰
1. **分阶段治疗策略**
- **早期**：以药物联合运动康复为主，延缓疾病进展。
- **中晚期**：针对运动并发症（如异动症、剂末现象）调整药物剂量或联合DBS手术，同时管理便秘、睡眠障碍等非运动症状。
2. **个体化与精准化**
结合患者年龄、症状严重程度和共患病制定方案。例如，国产方向性电极DBS通过精准定位，为不同脑区功能障碍的患者提供定制化治疗。
#### 四、未来展望
1. **疾病修饰治疗的突破**
针对α-突触核蛋白病理传播的抑制剂（如FAM171A2靶向药）有望实现病因治疗，目前相关药物已进入临床前研究阶段。
2. **人工智能与多学科融合**
人工智能辅助的靶点筛选和个体化治疗方案设计，将加速新药研发与疗效优化。
3. **临床试验的扩展**
全球范围内针对干细胞、基因疗法及新型无创技术的临床试验持续增加，患者可通过参与获得前沿治疗机会。
### 结语
帕金森病的治疗已从单一症状控制迈向多维度综合管理，传统手段的优化与新兴技术的结合为患者提供了更多希望。未来，随着靶向治疗和人工智能的深入应用，帕金森病的早期干预与长期管理将更加精准有效。患者及家属需与医疗团队密切配合，通过药物、手术、康复和心理支持的协同作用，最大程度提升生活质量。
