多发性硬化是一种因自身免疫系统病变引起的大脑神经髓鞘的破损和剥落,发病症状有肢体麻木、肌肉痉挛、抽搐等。患病人群多为20~40的女性,又名“美女病”。且北欧白种人相较于其他种族发病率高,生活环境上,温和地带如新西兰发病率高。随着诊疗水平提高,发现还有很多典型症状影响了患者正常的生活和工作,如肢体麻木、视力退化、长期疲劳、大小便失禁、记忆力减退、性功能丧失等,这些正源于情绪悲伤和脑力损害。而有一部分患者遇到这一类病症困扰时,是不会告诉亲友的,怕给他们带来负面影响,也害怕自身受到歧视。至此焦虑症与抑郁症也伴随之而来。患者家属也反馈社会对于此类疾病患者的对待不公正,治疗付出不足。
最早,人们认为是外来有害物质如毒素、细菌、病毒等对神经髓鞘造成的病变。随着科学的研究,神经传导和动作电位被发现,进而也弄清楚髓鞘的结构和功能,明确神经髓鞘在神经传导中起的重要作用。后来,科学家在多发性硬化症患者的脊髓液里发现异常免疫蛋白,经过提取验证,得出该免疫蛋白是确诊MS的最重要生物标记物。除此以外,影像学技术也有了核磁共振造影,对于疾病早期病变诊断有了重大突破。
神经纤维外包裹的是神经髓鞘,后者的存在使得前者不会“电线”间短路,保护了神经纤维,保障了信号的正常传导和不衰减。一旦神经髓鞘病变,可见,一系列神经传导发生紊乱,所以肢体就会抽搐和痉挛等。
1993年,第一款注射型应对药物上市,在此之后的十余年,口服型药物也研发成功。免疫系统对自身神经髓鞘也有损害,为了将此伤害可控,赛诺菲研制的奥巴捷具有此功效。当免疫细胞“自身反应活性”对神经髓鞘造成损害时,这些免疫细胞的扩增就会加快,其中遗传物质合成的原料如碱基嘧啶的需求会增多。为了抑制它的生物合成,奥巴捷作为嘧啶生物合成的阻断剂,通过抑制双氢乳清酸脱氢酶从而降低中枢神经系统嘧啶的储存,进而减缓自身反应活性免疫细胞的扩增,也控制了神经髓鞘的损害。奥巴捷带来的临床表现还包括对既往的多发性硬化引起的神经炎症也有效。
《她比烟花还寂寞》,一部获得1999年奥斯卡、金球奖等10项电影奖提名的作品,背后刻画得是音乐天才大提琴演奏家杰奎琳杜普蕾的故事。同时,不幸的是,她也是一位多发性硬化症患者,疾病病症困扰了她的创作和日常生活。一面是气场宏大,优美动听,一面是手指失敏,触觉消失。更为严重的是,在退出表演之后不就,她还失去了行走和生活自理能力,余生在轮椅上度过。1987年,原本是灿烂一生的个体因病魔消逝在短暂一生的浮华里。