1448万元一针的神药背后：滴血的思考！

最近，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价210万美元（约1448万元），号称史上最贵的药。

此消息一出，引起了激烈的争论。有人说这种药物让穷人看不到希望，也有人说医药公司付出了昂贵的研发成本，只有10年的专利保护期的情况下，有必要靠高定价收回成本。

脊髓性肌萎缩（spinal muscular atrophy, 简称SMA）是一种罕见病，病因是运动神经元存活 1（survival motor neuron 1, SMN1）发生基因突变，导致运动神经元细胞死亡，从而肌肉萎缩，因为吞咽和呼吸困难，极少有患者活过两岁。

本来医药公司对这种研发成本高昂回报率不确定的罕见病药物是不感兴趣的，只是比较偶然，一个叫做Arya的患儿被诊断出这种疾病，如果是普通人的孩子，很可能就在痛苦中缓缓的走完一生了。

但是Arya的父亲是对冲基金TPG-Axon Capital的创始人，管理着28亿美元的资产。Arya的母亲曾经在投资银行工作，是斯坦福大学教育和经济双硕士。

他们拿出了1500万美元建立了一个叫SMA Foundation的慈善机构，致力资助这项疾病的研究。

最终他们通过获取政府的支持，以及游说医药公司，实现了这种药物的研发并快速投入市场。

这种药物的名字叫Zolgensma（通用名onasemnogene abeparvovec），是一款真正的基因药物，腺相关病毒通过基因工程技术携带功能正常的完整SMN1基因片段，进入人体后转入正确位置，恢复正常的蛋白合成，从源头解决病因，堪称现代医学的里程碑。

如今经过系统治疗的Arya已经是加州某名校的大学生，而210万美元一针的神药，也通过了FDA的评估，至少让一部分有经济能力的患者家庭有了希望。

《我不是药神》从病人的视角，讲述了对活下去的渴望。在这部影片里，医药公司的代理成了恶魔的象征。

但是，如果医药公司无利可图，就不去研发这类药物了，那病人又靠什么活下去呢？

一些少见的疾病，研制出药物没办法有大的销量，而往往这些病又难以治疗，研发药物需要更大的投入；

一面是前期研发的投入，一面是疾病本身罕见，要拿回成本就必然导致药价昂贵。

一方面是病人对药物的需求，以及病人的经济能力，导致药太贵穷人看不起病；

一方面是疾病罕见，需要药物的是少数人，如果药价太低就没有药企有动力投入资金和人力去研发。没有研发动力就会阻碍医药的发展，更多的病就会得不到治疗的希望。

你会发现，不同的问题站在不同的高度，就会有不同的结论。我并非支持昂贵的药价，我也希望每一个病人都得到医治。

但愿望和现实往往很难一致，有时甚至背道而驰。

我们希望在未来有更多的疑难杂症、更多的绝症能有有效的治疗办法，能有更有效的药物。

但医疗的发展又需要有更多的机构有动力投入到解决这些问题的研发当中，投入更多的资金、投入更多的人力。

1448万元一针神药的背后，带给我们更多的思考；很多问题不是没有解决的办法，医疗发展的速度如何才能更快？

理解高药价，也许并非合理的办法，或者并非更好的办法，但是这背后的逻辑值得让人深思。

怎样才是解决之道？我的一点思考：

1，每个家庭都要加强自身抗风险的能力。要明白难治的病，必然需要花更多的钱。有它合理的原因。（不要喷我！把文章反复看两遍）

2，国家在这方面做更大的投入，完善医疗保障系统，以降低病人的负担。

3，鼓励更多的机构和专家投入重大疾病的研究。政策支持，加强专利保护，让机构有合理的盈利可能性等。

实际情况往往总是那么残酷，总能看到人的卑微，穷人更加卑微；很多并非都是人性的恶，而也有事物发展的规律。我们渴望的与现实往往相去甚远。

作为个人，除了提高自身抗风险的能力，我们能做的也许不多。

希望每一个人都可以更好，都能得到最好的；也希望国家医疗的发展能够更快、更好；让更多病痛得到解决。