随着现代医学的发展，研究者发现有越来越多的疾病与人类基因组的突变或缺失有关。几十年来，人们一直在探索一些疾病在分子水平的治疗，试图通过对患者基因的调控达到治疗某种疾病的目的。目前，多数研究集中在将外源基因插入到基因组的某个位置，以促进或抑制某种特定基因的表达，这就要求有一种可以将外源基因引入机体细胞中的运载工具，而逆转录病毒载体正是迎合了这种需要而产生的。逆转录病毒载体是根据逆转录病毒的特性设计出的一种病毒表达载体。
逆转录病毒( retroviruses) 是一种单链 RNA 病毒，它是能够在逆转录酶的作用下将 RNA 转变成 cDNA，再在DNA复制、转录、翻译等蛋白酶作用下扩增的一类病毒。一般来说，逆转录病毒RNA基因组的核心部分都包括三个开放的读码结构: gag-编码病毒的核心蛋白、pol-编码逆转录酶、env-编码病毒的被膜糖蛋白。有的逆转录病毒还带有癌基因，即有致癌作用。人们根据逆转录病毒的一些特性设计出的一种复制缺陷性病毒，使其成为能够携带某种特异目的基因的表达载体，即逆转录病毒载体。
逆转录病毒载体与其他用于真核表达的载体相比，具有以下优点:
(1) 逆转录病毒寄主范围广泛;
(2) 逆转录病毒具有强启动子，能够高效稳定表达外源基因;
(3) 具有很高的病毒滴度及转染效率，且不会致死寄主细胞;
(4) 对宿主细胞没有毒副作用;
(5) 可以携带较大的目的基因;
(6) 只能感染分裂细胞(腺病毒，泡沫病毒除外) ;
(7) 大多数情况下，其携带基因能够在正常的细胞中转录。
目前，应用的逆转录病毒表达载体主要有四个类型:
(1)辅助病毒互补的逆转录病毒载体;
(2) 不需要辅助病毒互补的逆转录病毒质粒载体;
(3) 广寄主范围的逆转录病毒载体;
(4) 逆转录病毒表达载体。
而应用较多的是不需要辅助病毒互补的逆转录病毒质粒载体，这种病毒表达载体是将 gag、pol、env等三个基因的大部分或全部除去，由于没有 gag、pol、env 三个基因的存在而不能够产生有感染性的病毒颗粒，因此，人们又设计出了一种特殊的包装细胞株。这种包装细胞株能够表达逆转录病毒的全部蛋白，逆转录病毒载体在整合入宿主基因组后，可以与包装细胞形成的病毒缺失蛋白重组成具有感染能力的病毒颗粒。将收集的病毒颗粒感染靶细胞就可以将目的基因整合到靶细胞染色体上，基因活性得到表达。而目的基因可以通过细胞分裂传给下一代子细胞。永久稳定地表达目的蛋白。
