7月26日，IQVIA发布《ASCO 2026 reshapes oncology trial design》行业白皮书，基于ASCO 2026年会的大量临床数据，系统梳理全球抗肿瘤药物研发的变革趋势。
报告指出：生物标志物在肿瘤新药研发中的价值持续升级，生物标志物检测不再局限于受试者入组筛选，ctDNA液体活检、分子分型、动态监测逐步贯穿临床试验全周期，结合多项《Nature》《JCO》《NEJM》等重磅研究与指南共识，我们拆解精准检测在肿瘤研发与临床诊疗中的核心价值。
PART1
新药临床获益评价标准提升，生物标志物成为研究核心要素
当下肿瘤新药研发不再仅满足小幅的统计学获益，行业更看重具备临床实践价值、可改变现有治疗方案的明确疗效差异[1]。本届ASCO多项Ⅲ期研究为此提供数据支撑：
(1) RASolute 302 Ⅲ期研究显示，RAS (ON）多选择性抑制剂Daraxonrasib 对比标准化疗，显著延长经治转移性胰腺癌患者生存期，该研究仅纳入携带RAS突变人群，依托生物标志物筛选受试者[2]，目前FDA已受 Daraxonrasib的新药上市申请。
(2) OPTIMA Ⅲ期乳腺癌研究采用基因组检测进行人群分层，证实高风险HR+/HER2-早期乳腺癌部分患者可免除化疗，且不影响生存结局[3]。
同时TP53靶向TCR疗法、RET辅助靶向等研究均采用分子分型入组设计，也体现出了生物标志物在试验中的重要价值。
因此，试验设计正从追求渐进式获益转向强调明确的临床价值及在真实世界决策中具有实质性的差异，其中生物标志物成为研究中的核心要素。
PART2
肿瘤治疗向早期阶段推进，MRD成为关键替代终点
2026 ASCO会上最显著的趋势之一是具有前景的疗法正逐步应用于疾病早期阶段[1]。代表研究包括 LIBRETTO-432（RET 融合肺癌辅助靶向）、PROTEUS（前列腺癌围手术期治疗）。
Libretto-432 Ⅲ期研究证实，在手术切除后的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，使用辅助性塞普替尼可显著降低复发风险。这些发现反映了目前的研究越来越重视在疾病进展前早干预早治疗的趋势。
同样，前列腺癌的围手术期治疗方案（如ProteusⅢ期研究中探讨的方法）旨在通过在前列腺切除术期间实施治疗来改善长期预后。
针对早期肿瘤临床试验随访周期长、影像学终点成熟慢的问题，行业对MRD、病理完全缓解等替代终点的接受度和依赖度持续提升[1]。ctDNA可用于动态评估分子残留状态，SERENA-6、CIRCULATE-US等II/Ⅲ期试验，均利用ctDNA监测患者分子变化，在影像学进展前调整治疗强度[4-5]。
2026年7月23日，新一代口服SERD药物Etcamah（camizestrant）获欧盟批准上市，用于ER+/HER2-晚期乳腺癌一线治疗。该药是全球首款基于ctDNA动态监测、实现影像学进展前早期识别耐药并提前换药治疗模式获批的抗肿瘤药物[6]。
PART3
生物标志物覆盖试验全流程，ctDNA支撑适应性试验设计
生物标志物检测的应用已不再局限于确定受试者入组试验的资格。其应用范围日益广泛，可用于将患者划分为亚组、指导整个研究过程中的治疗决策，并支持更具适应性的研究设计。例如，在针对HR阳性 、HER2阴性晚期乳腺癌患者的SERENA-6研究中，研究证实了ctDNA等生物标志物可在研究过程中动态应用，并基于影像学进展前检测到的分子变化实现治疗方案调整[1]。
另外《Nature》大型队列研究显示，放化疗会诱导肿瘤产生全新体细胞突变，原发灶与复发肿瘤基因组存在差异，仅依靠初诊组织样本无法完整反映复发阶段分子特征，需多次动态检测[7]。
PART4
新型药物带来检测新需求，多技术平台适配多样化研发场景
当前ADC、双特异性抗体、新一代选择性靶向药、细胞治疗管线持续扩容，药物作用机制日趋复杂，各类新型药物带来全新的生物标志物筛选、受试者分层与疗效评估需求，对分子检测体系提出多元化检测要求。
HER2 ADC类药物需要同步区分基因突变、基因扩增、蛋白表达多层指标；
融合靶点依赖DNA+RNA联合测序降低漏检率；
耐药克隆动态演化，需要外周血ctDNA作为组织样本的补充检测手段。
传统单一检测平台难以适配细分人群、联合疗法、动态监测等多元试验需求，具备分层检测能力的多技术体系更适配当下新药研发趋势。
PART5
创新落地成为核心命题，多要素融合重塑临床试验设计
ASCO 2026的研究整体表明，科学创新已不再是主要制约因素。成功将取决于行业能否调整临床开发框架，以适应那些有望以前所未有的方式造福患者的新型疗法所具有的复杂性和发展速度。临床试验的研究设计需从源头整合生物标志物、数据、检测技术与患者全周期管理[1]。
结合本届年会披露的多款创新药物管线现状来看，无论是依靠ctDNA动态监测指导换药的口服SERD、靶点富集的RAS通路抑制剂，还是机制复杂的双载荷ADC、新一代细胞治疗，均高度依赖配套分子检测技术完成受试者筛选、疗效评估与全程随访。
液体活检、多平台联合测序等精准检测工具，正是打通创新药物从实验室走向临床患者的关键载体，也是实现创新成果规模化转化不可或缺的一环。
参考文献
[1] IQVIA. ASCO 2026Reshapes Oncology Trial Design[R]. 2026-07-26.
[2] O’REILLY E M,WAINBERG Z A, HENDIFAR A E, et al. Daraxonrasib or Chemotherapy in PreviouslyTreated Metastatic Pancreatic Cancer[J]. The New England Journal of Medicine,2026. DOI:10.1056/NEJMoa2605555.
[3] STEIN R C, BARTLETTS, DUNN J, et al. First results from the OPTIMA phase III randomizednon-inferiority trial of test-directed chemotherapy in patients with highclinical risk ER-positive HER2-negative early breast cancer[J]. Journal ofClinical Oncology, 2026, 44(16_suppl): 500.DOI:10.1200/JCO.2026.44.16_suppl.500.
[4] TURNER N C, et al.SERENA-6: Phase III trial of ctDNA-guided switch to camizestrant upon emergentESR1 mutation in HR+/HER2− advanced breast cancer[J]. The New England Journalof Medicine, 2026, 394(22): 2101-2112. DOI:10.1056/NEJMoa2508967.
[5] LIEU C H, DASARI A,KOPETZ S, et al. CIRCULATE-US: Phase 2/3 randomized trial of adjuvant therapyguided by post-surgical ctDNA MRD in resected colon cancer[J]. Journal ofClinical Oncology, 2026, 44(17_suppl): LBA10. DOI:10.1200/JCO.2026.44.17_suppl.LBA10.
[6] ASTRAZENECA. Etcamah(camizestrant) in combination with a CDK4/6 inhibitor approved in the EU for1st-line advanced ER-positive breast cancer[EB/OL]. (2026-07-23)[2026-07-26].
[7] LAYEGHIFARD M,DÍAZ-GAY M, BERGSTROM E N, et al. Prior therapy defines mutation profiles inchildhood cancer at relapse[J]. Nature, 2026, 648: 761-767.DOI:10.1038/s41586-026-10803-1.
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