肿瘤药物临床试验终点指标主要有三类：第一类是基于死亡事件的终点：总生存期(Overall Survival ,OS)，第二类是基于肿瘤测量的终点：主要包括无进展生存期(Progression-Free Survival, PFS)、无病生存期（Disease－Free Survival, DFS）、疾病进展时间(Time to Progression, TTP)、至治疗失败时间(Time To Treatment Failure, TTF) 、客观缓解率（objective response rate,ORR）、 临床获益率（CBR），第三类是基于症状评价的终点：基于患者报告的临床结局(PatientReported Outcome,PRO)，QOL 。
第一部分:基于死亡事件的终点
总生存期(Overall Survival ,OS)是指从随机化分组开始，至因任何原因引起死亡的时间。（对于死亡之前就已经失访的受试者，通常将最后一次随访时间计算为死亡时间），是目前抗肿瘤药物最可靠的疗效评价指标，常作为首选终点。
优点:总生存期能够体现确切的临床获益、终点评估不会出现偏倚（因为研究过程可以充分评估，精确测量，并由死亡证明提供依据），同时具有临床意义和统计学意义的OS的显著延长通常能支持新药的批准。
缺点:需要较大的样本，随访时间长，后续治疗会干扰对药物疗效的测定以及非肿瘤死亡对结果的影响。
第二部分:基于肿瘤测量的终点。
无进展生存期(Progression-Free Survival, PFS)是指从随机化分组开始至肿瘤进展或死亡的时间，目前认为可以作为可能预测OS临床获益的替代指标。
优点:与总生存期相比，无进展生存期无需非要等到出现死亡事件，因此所需样本量少，随访时间缩短。相比较总生存期，无进展生存期的效应会更大，（因为同样的两组治疗，两组间无进展生存期的差异往往会比两组间总生存期的差异更大，也就是说需要更少的事件数来检验出差异来，这也就意味着病例数的大大缩减。）同时PFS较少受非研究药物治疗的影响。（因为病人往往是在药物治疗无效即疾病出现进展的情况后才开始考虑换药，因此对于PFS的测量往往是在病人换药之前，这就使得PFS不像overall survival那样容易受非研究药物治疗的影响。）
缺点:PFS在不同研究可能存在不同的定义，其测量不如OS精确。（因为PFS的测量主要依赖于一些放射学检查，某个病人在某次放射学检查时出现进展，它的进展日期就是放射学检查的这一天，其实很可能病人在这次放射学检查前早就出现进展了，只是没有进行放射学检查确定而已，特别是当放射学检查时间隔的比较长时。）同时不可避免地存在主观偏倚，频繁的放射学检查对肿瘤的影响，非肿瘤死亡的影响，可能不能转换为生存获益。
无病生存期（Disease－Free Survival, DFS）是指从随机化开始至肿瘤复发或有任何原因导致受试者死亡的时间，常作为根治性手术或放疗后的辅助治疗主要疗效指标。常作为抗肿瘤药物III期临床试验的主要终点。
优点：同PFS一样DFS所需样本量少，随访时间缩短。
缺点：其终点难以记录，非肿瘤死亡可能干扰对DFS的判断，因此易受影响导致偏倚，尤其是开放性研究。不同研究对DFS的定义也可能不同。
疾病进展时间(Time to Progression, TTP) 是指从随机分组开始到肿瘤客观进展的时间，是抗肿瘤Ⅱ期临床试验的主要观察和评价指标。（因为肿瘤Ⅱ期临床试验的时间较短，随访资料有时不足以对总生存期进行总结评估。）
优点：疾病进展时间所需样本量少，随访时间缩短，它在导致死亡的非肿瘤原因多于肿瘤原因的情况下可以是一个合适的指标。
缺点：受到删失数据、评价偏倚，不同研究的定义不同等因素的影响。
至治疗失败时间(Time To Treatment Failure, TTF) 定义为从随机化至治疗失败或退出试验的时间，退出试验的原因可为患者要求、疾病进展等。TTF与PFS相比，包括了全因治疗失败，综合药物有效性和安全性特征，虽然包括了死亡，但停药判断可能受主观影响。这两种终点的分析通常考虑作为敏感性分析，不能作为确证性研究结论的主要证据，可以用于支持主要终点的结果。
客观缓解率（objective response rate, ORR）是指肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例（主要针对实体肿瘤而言），根据肿瘤缩小程度分为完全缓解（CR）和部分缓解（PR），作为Ⅱ期临床试验的主要疗效评价指标。
优点：客观缓解率可评估早期和小样本研究，同时提供药物具有生物活性的初步证据并提供了进一步进行Ⅲ期实验的可信证据。ORR通常基于客观和定量的评估，更适于富集人群试验，将疗效归因于药物，排除疾病自然过程。
缺点：它不能直接评估临床获益和全面评估药物活性此外还受到频繁的影像或者其他评估的影响。
第三类：基于症状评估的终点
患者报告结果（patient report outcome, PRO）：是直接来自患者的关于其症状、健康相关生活质量、治疗依从性以及治疗满意度的报告。
优点：可反映患者临床获益的直接感受。
缺点：量表的信度、效度和反应度不一，评估偏倚，以及PRO测量的缺失数据的影响，因此FDA和CDE指导原则中，都并未将其作为常用的抗肿瘤药临床试验批准的主要终点，可作为次要指标支持主要结果。由于症状和生活质量具有较强的主观性，因此建议采用设盲以减少偏倚。
此外新的终点如微小残留病变（minimal residual disease，MRD）支持了急性淋巴细胞白血病的加速获批，无转移生存（metastasis-free survival，MFS)支持了在非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）的传统获批等，生物标志物也可作为复合终点的指标之一。
