2017年10月27日，美国明尼苏达大学在官网上宣布医学院神经外科Clark Chen领导的I期临床试验结果显示，复发性高级别胶质瘤患者接受Toca 511和Toca FC治疗3年后，有4分之1的患者仍能生存。
Chen提到：“临床上，这种反复发作的致命性疾病患者能生存3年的报道比较少见。值得注意的是，有不同人群获益于该治疗，而不仅仅是某些特定基因突变的人群。”
10月26日-30日，美国费城举办的在关于分析靶向和肿瘤治疗的AACR-NCI-EORTC国际会议上，Chen介绍了他的试验。
该试验纳入56名患者。先接受Toca 511注射治疗。Toca 511是可注射的逆转录病毒复制的载体（retroviral replicating vector，RRV），可以编码前药激活酶CD（cytosine deaminase，胞嘧啶脱氨酶）。人体中无胞嘧啶脱氨酶。注射Toca 511后可以让癌细胞带有CD酶基因。再服用Toca FC药片。Toca FC是5-氟尿嘧啶缓释剂（体内被CD酶激活转化成抗癌药物），高度集中在带有CD酶基因癌细胞周围杀死癌细胞。
Chen观察到有5名患者评为完全缓解（CR），中位缓解持续时间达到35.7个月。另外含23名患者的亚组分析中，有5名评为稳定。依据Chen的描述，该试验患者的中位生存时间将是普通患者的2倍。亚组分析结果显示，与一般患者的8个月生存时间比较，该试验患者的中位生存时间达到14.4个月。
参考文献
Gene Therapy Trial Led by UMN Medical School’s Dr. Clark Chen Shows Promise in Treatment of Recurrent Brain Cancer.https://www.med.umn.edu/news-events/gene-therapy-trial-led-umn-medical-school’s-dr-clark-chen-shows-promise-treatment-recurrent-brain-cancer
