脱髓鞘疾病是一组以神经髓鞘脱失为主要病理改变的神经系统疾病，包括多发性硬化（MS）、视神经脊髓炎谱系病（NMOSD）、急性播散性脑脊髓炎（ADEM）等。这类疾病的治疗已从 “缓解症状” 逐步向 “疾病修正” 发展，部分类型已实现较好的临床控制，但 “最后的救星” 仍需科学审视。以下是当前治疗进展和潜在方向，结合不同疾病类型展开说明：

一、经典治疗：急性期控制与缓解期预防

1. 急性期治疗：快速控制炎症

糖皮质激素：如甲泼尼龙冲击治疗，是多发性硬化、视神经脊髓炎急性期的一线方案，可减轻神经炎症和水肿，缩短发作期病程。

血浆置换（PE）：适用于激素治疗无效的重症患者（如严重视神经炎、脊髓炎），通过清除血液中的自身抗体（如 NMOSD 中的 AQP4 抗体）快速改善症状。

免疫球蛋白（IVIG）：对部分急性播散性脑脊髓炎或儿童脱髓鞘患者可能有效。

2. 缓解期治疗：降低复发率与延缓残疾

多发性硬化（MS）：

一线药物：干扰素 β（如 IFN-β1a/b）、醋酸格拉替雷，通过调节免疫减少复发，需长期皮下或肌肉注射。

口服药物：特立氟胺（Teriflunomide）、富马酸二甲酯（DMF），可抑制淋巴细胞活化，降低年复发率约 30%-50%。

高效药物：奥瑞珠单抗（Ocrelizumab，抗 CD20 单抗）、那他珠单抗（Natalizumab，α4 整合素抑制剂），适用于复发频繁或高度活跃的患者，年复发率可降至 10% 以下，但需警惕感染风险（如进行性多灶性白质脑病）。

视神经脊髓炎谱系病（NMOSD）：

靶向 AQP4 抗体疗法：萨特利珠单抗（Satralizumab）、依库珠单抗（Eculizumab），可显著降低复发率，尤其适用于血清 AQP4 抗体阳性患者。

传统免疫抑制剂：硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯，作为二线选择，但起效较慢。

二、新兴疗法：精准靶向与神经修复

1. B 细胞靶向治疗

机制：B 细胞在脱髓鞘疾病（尤其是 MS、NMOSD）中参与自身抗体产生和抗原呈递，清除 B 细胞可阻断免疫攻击。

进展：

奥法木单抗（Ofatumumab）：高亲和力抗 CD20 单抗，皮下注射剂型已获 FDA 批准用于复发型 MS，疗效优于干扰素。

乌帕替尼（Upadacitinib）：JAK 抑制剂，通过抑制 JAK-STAT 通路调节免疫，Ⅱ 期临床试验显示可降低 MS 患者脑损伤病灶数。

2. 神经修复与髓鞘再生

背景：现有药物多针对免疫炎症，而神经修复是改善长期残疾的关键。

研究方向：

小分子药物：如克利唑替尼（Crizotinib）（原用于肺癌治疗），可激活肝细胞生长因子受体（c-Met），促进少突胶质前体细胞分化和髓鞘再生，动物实验显示可改善 MS 模型小鼠的运动功能。

干细胞疗法：间充质干细胞分泌的外泌体携带神经营养因子（如 BDNF、GDNF），可促进髓鞘修复，一项 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验（NCT03662694）正在评估其对进展型 MS 的安全性。