2025年6月20日，顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）刊文发布干细胞疗法Zimislecel的I/II期临床试验结果，其中10名患者已彻底摆脱了胰岛素。
几乎同期举行的美国糖尿病协会年会上，美股上市公司福泰制药宣布：12名接受Zimislecel全剂量输注的Ⅰ型糖尿病并伴有低血糖感知障碍和严重低血糖事件的患者，在至少1年随访期间，其中有10人不再需要注射胰岛素，剩下两名患者所需的剂量也大幅降低。所有患者从接受治疗90天开始均未发生严重低血糖事件。
这款名为Zimislecel的干细胞药物的目标在于将干细胞转化为能调节血糖水平的胰岛细胞，经静脉输注后抵达胰腺并实现定植。值得注意的是，这款药物目前已经获得美国FDA快速通道、欧洲药品管理局优先药品资格，以及英国药品和保健品监管局的“创新护照”资格认定。
干细胞真能帮助我们攻克1型糖尿病吗？传统治疗手段未能治愈1型糖尿病的难点究竟在哪？
首先必须明确的是，1型糖尿病和2型糖尿病在发病机制、发病年龄、起病速度、血糖水平、并发症、治疗方法等方面迥异。前者是由于胰岛β细胞破坏，导致胰岛素绝对缺乏所引起的，后者则是由于胰岛素抵抗和胰岛β细胞功能缺陷所导致的。
为此，针对1型糖尿病的主流治疗方案为终身胰岛素治疗。但注射胰岛素需要较高的控制精度，血糖过高会损伤脏器或眼睛，血糖过低则会引发病患颤抖昏厥甚至癫痫。如何均衡日常运动、饮食，精确控制血糖水平，成为长期困扰1型糖尿病病人的难题。
此前，干细胞治疗已被多项实验证实可用于治疗2型糖尿病。例如，2023年，解放军总医院母义明教授团队在《干细胞转化医学》上发表研究，其发现脐带来源间充质干细胞静脉输注给糖尿病患者，能有效管控TIR（葡萄糖目标范围内时间）和糖化血红蛋白（HbA1c）。
然而，通过移植干细胞、利用其自我更新和分化潜能重建患者体内被破坏的胰岛β细胞虽然已有一定研究基础，但目前还停留于临床试验阶段，未成为标准化治疗手段。基于目前的实验结果披露情况，Zimislecel通过诱导性多能干细胞（iPSC）技术，在体外创造出健康的胰岛β细胞。经过特殊培养的工程化胰岛细胞将定植在患者肝脏，发挥调节血糖水平的功能。患者从此无需外源胰岛素的注入。
如果一切顺利，Zimislecel有望在2025年完成III期临床试验共计50名患者的治疗，并于次年向FDA正式提交上市申请，这意味着其很快会进入医保支付体系。
不过，目前的Zimislecel并非十全十美。福泰制药虽然采用了干细胞体外培养后回输的稳妥策略，但病患也难以避免长期服用免疫抑制剂的后果。在福泰出品的Zimislecel之外，目前还有几款针对1型糖尿病的候选药物极富竞争力，很可能会成为后起之秀。例如，福泰自家的另一产品VX-264将产生胰岛素的干细胞，分装到保护装置中，防止其受到人体免疫系统的影响，然后通过手术将其植入1型糖尿病患者体内，发挥治疗作用；CRISPR Therapeutics联合ViaCyte共同开发的VCTX210项目，利用基因编辑剪除胰岛细胞的某些特定基因，使其躲过人体免疫系统的识别，避免与自身免疫力的正面对抗；Sernova公司研发的Cell Pouch System在植入后会诱导血管生成，确保治疗细胞长期存活生效。
也就是说，虽然福泰制药在1型糖尿病的干细胞治疗研发中获得了不错的领先身位，但这种领先很可能只是暂时的。随着不同技术流派的药物竞相问世，会有更多强有力的治疗策略进入到“内卷”中来。
考虑到此前大火的CAR-T疗法至今未能放下“百万元一针”的高姿态，其进入亲民药物阵营尚需时日。如果Zimislecel的单次治疗定价也高达数十万美元，即便其适用人群较广、潜在患者客户较多，也难以支撑起药物的市场化定价。
随着医疗技术的不断进步和干细胞疗法研究的深入，干细胞疗法在1型糖尿病的治疗中将发挥更大作用，为更多难治性疾病的治疗带来革命性的突破。希望未来干细胞药物的治疗定价能随着培养制备技术的进一步成熟而快速下降，早日“飞入寻常百姓家”。
参考文献
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