人和天地一样，皆本源于气，天体的运行，产生了季节气候交替、昼夜阴阳变化，地域水土不同，造成了生活环境差异和生存空间的区别。《灵枢 五癃津液别》指出：“天暑衣厚则腠里开，故汗出；天寒则辏里闭，气湿不行，水下留于膀胱，则为溺于气。”昼夜晨昏的阴阳变化使体内的阳气呈现出规律性的昼夜波动，故疾病也往往表现出“旦慧，昼安，夕加，夜甚”(《灵枢 顺气一日分为四时》）的规律。中医学强调人体是有机的统一整体，以五脏为中心，配合六腑，通过经络系统的作用而实现的，体现在脏腑之间、脏腑与各形体组织器官之间的生理、病理各个方面。中医学强调的整体观念指不能违背自然规律，也指出人体应有能动的自我调节能力和适应能力。
中医药理论体系初步形成于战国至两汉时期。人们熟知的“伏羲制九针”、“神农尝百草”的传说就是我们祖先长期探索积累经验和智慧的形象化表达。中医学在元气、阴阳、五行等理论指导下，以天人合一的系统整体观，运用朴素辩证的科学思维方式，对医疗实践进行总结，形成了系统的理论结构。《黄帝内经》、《难经》、《神农本草经》和《伤寒杂病论》等医学典籍的问世为中医药理论体系奠定了基础。
东汉时期的华佗，创造了“五禽戏”，模仿虎、鹿、猿、熊、鸟的姿态进行运动，可以疏通气血、运动筋骨、延年益寿。还使用了“麻沸散”作为全身麻醉剂，对外科学的发展作出了伟大贡献。
西晋王叔和的《脉经》是我国发现最早的脉学著作；东晋葛洪著作《肘后方》，对很多急性传染病有详细论述；隋朝巢元方著《诸病源候论》是关于各种疾病的病因、病机和病症的医学巨作，是现存第一部病源病候学专著；唐代孙思邈著《备急千金药方》和《千金翼方》，尤其重视妇女和小儿疾病的治疗；本草学的代表作是《新修本草》，由苏敬、李绩主持编纂，是我国历史上第一部官修本草，载药844种，总结了唐代以前的要学成就，被誉为世界上第一部药典。
到了宋、金、元时期，学术争鸣活跃，临床分科逐渐形成。其时有四大医学流派，分别是刘完素的“寒凉派”、张子和的“攻下派”、李东垣的“补土派”和朱丹溪的“滋阴派”从各个侧面丰富了医学内容，对中医学的发展起到了积极的促进作用。《太平惠民和剂局方》是由宋代政府出版的“管药局”配方；北宋唐慎微著《经史证类备急本草》简称《证类本草》，载药1746种，附方3000余首，收集了大量宋代以前的药学资料，使这些资料得以保存。
明代李时珍所著《本草纲目》载药1892种，附图11000余首，对药物首次采用了自然分类法，奠定了植物学的基础，先后译成丁、英、法、俄、德等十多种文字，对世界医药学的发展产生深远影响。朱棣著《普济方》载方61739首，目前仍是载方数量最多的方书。
清代赵学敏著《本草纲目拾遗》，全书载药921种，新增药物达761种，补充了《本草纲目的不足》，明清时期温病学派有很大的发展，涌现出如吴瑭《温热条辨》，清代王孟英《温热经纬》等许多温病名方。
中华人民共和国成立以来，积极整理古代医籍文献，挖掘和继承宝贵经验，去结合现代科学技术对中医药学进行深入研究，实现飞跃的发展。
