近日，华中农业大学动物遗传育种团队在国际权威学术期刊《Nature Communications》上在线发表了题为“EXPERT expands prime editing efficiency and range of large fragment edits”的研究成果，开发了一种新型的先导基因编辑工具——EXPERT。这种创新工具通过在pegRNA nick所在DNA链上游引入额外切口、优化改造pegRNA末端结合区以及引入突变抑制游离片段对新链合成的干扰，实现了100bp以上片段的高效精准编辑
先导编辑技术（Prime Editing, PE）是一种高度精确的基因编辑方法，与传统的碱基编辑技术相比，具有更高的灵活性和多样性。但是，PE技术也存在一些局限性，如编辑范围受限、长片段编辑效率较低以及在某些动物如猪等物种中编辑效率不佳。为了解决这些问题，该研究团队开发了EXPERT，这是一种新型的精准高效的先导基因编辑技术。
EXPERT相比传统PE系统具有三个主要优势：一是更广泛的编辑范围，EXPERT能够同时编辑pegRNA nick的上游和下游区域，可以实现100bp以上片段高效精准编辑，极大地拓宽了传统PE编辑范围。二是更高的编辑效率，与PE2系统相比，EXPERT在长片段（插入、删除、替换）编辑效率最高提升达122倍，同时保持较低的非预期indel比率，实现了大片段高效精准编辑。三是在猪等动物中具有更高的编辑效率，传统的PE系统在猪中活性不高，EXPERT在猪、鼠、人中都具有很高的编辑效率，显示出良好跨物种基因编辑能力，为生物育种和人类疾病治疗提供了新技术和工具。
华中农业大学动科动医学院博士毕业生熊友才、博士生苏寅钰和何瑞高为该文章共同第一作者，赵书红教授、阮进学副研究员和李新云教授为共同通讯作者。该研究得到了国家重点研发项目、国家自然科学基金创新群体项目等项目资助。
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https://www.nature.com/articles/s41467-025-56734-9?utm_source=rct_congratemailt&utm_medium=email&utm_campaign=oa_20250213&utm_content=10.1038/s41467-025-56734-9
