AAV凭借安全性高、免疫原性低、宿主范围广及表达稳定等特点，被视为最有前途的基因转移载体之一，目前已被广泛应用于多种疾病的基因治疗。本期我们将和大家一起学习AAV在骨骼系统中的血清型选择。
案例 1
研究团队评估了在体外不同AAV血清型对小鼠颅骨成骨细胞（COB）、骨髓衍生的破骨细胞前体（BM-OCP）和软骨细胞祖细胞（ATDC5）的转导效率，发现rAAV1，rAAV4，rAAV5，rAAV6，rAAV7，rAAV9，rAAVrh.10和rAAVrh.39这八种AAV载体能够高效转导COB。其中，rAAV1，rAAV4，rAAV5，rAAV6，rAAV7和rAAV9也能转导BM-OCP，而rAAV1，rAAV6，rAAVrh.10和rAAVrh.39则能转导ATDC5；此外，rAAV2和rAAV6.2实现了ATDC5细胞的有效转导，但在COB中转导效果较差。接着，将体外筛选出的八种血清型AAV通过关节腔注射到2月龄小鼠体内，发现仅AAV9能够有效转导成骨细胞、破骨细胞和骨细胞等。
实验动物：2月龄雄性小鼠 血清型：AAV1/4/5/6/7/9/rh.10/rh.39
启动子：CB 注射方式：膝关节内注射
病毒用量：1×10^11 、5×10^12 GC/kg、10μL
案例 2
研究人员为了验证治疗关节内疾病的最适AAV血清型，将14种不同血清型的AAV（AAV1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 6.2, rh8, rh10, rh39, rh43）先是体外分别转导人正常/OA软骨细胞、骨髓来源间充质干细胞；体内通过膝关节注射至小鼠关节软骨及滑膜组织中，发现与其他AAV血清型相比，AAV2和AAV6.2在体内外软骨细胞的基因递送中均表现出较为显著的转导效率。
实验动物：ICR小鼠 血清型：AAV1/2/3/4/5/6/7/8/9/6.2/rh8/rh10/rh39/rh43
注射方式：关节内注射 病毒用量：1×10^10 GC，6μL
