药品临床试验是科学方法论在药品评价方面的实际应用,能够较科学、客观、严谨的获得药品疗效数据,从而行之有效的区分某个观点与事实的差异。很多分析方法均可以应用到日常工作判断中。
例一:双盲试验。
经常遇到某个结论,对部分人群有效,实际应用中却发现效果不佳,导致浪费大量时间和精力。又该如何选择,以避免此类情况?
这类似于对药品有效性验证,目前已经证实,约30%人群会对无效的空白片产生药物疗效作用,即安慰剂效应。临床试验中,为了排除药物的安慰剂效应(详细内容参见《临床试验中的艺术追求》),专门设计出双盲对照法,即病人和医生均不知道哪个是药品,哪个是安慰剂的情况下,病人服用后通过比较药物与安慰剂之间的疗效差异,从而得到较客观的药物疗效数据。
推理在其他领域,同样会存在安慰剂效应。例如某些结论,是部分人群单单因心理等因素而产生的明显效果,他们的感受真实强烈。而对其他大部分人群则完全无效,导致错失宝贵的时间及机会。因此,当面对某个结论,就算不能用双盲试验方法验证,也要先考察其概率,在概率不明确或者低于30%时,尽量与其他方法结论对比分析,最好多问一句:“这是真的吗?是不是存在安慰剂效应?”从合理质疑开始,增强自己的分析、判断能力,尽量避免盲从。
例二:样本量
生活中,经常会遇到某个观点由部分数据支持,似乎证据确凿,论点清晰,但随后证明其是错误的。为什么会这样?有可能因大家忽视了其证据的样本量大小,未考察其数据结论是否具有统计意义。
通过拓扑学计算,当统计样本数量低于30,基本上不可能得出有意义的统计结果。在药品临床数据统计中,也证实了小于30的样本量,由于数据偏差较大,结论不够准确。同理,对工作中,也要重视证据的样本量,明确样本量大于30才有意义,避免以偏概全。
例三:中位数
平日对一个数据群判断时,最常使用的方法是求平均值。虽然比较简单,但存在一个明显缺点,即出现某些特别好或特别差的数据(离群值)时,会影响平均值。在样本量比较少时,这种影响更加明显。会导致数据与实际情况偏差较大,影响分析判断。
在药品临床试验数据统计中,通常采用中位数判断整体数据情况。类似考察班级里同学的身高水平时,不采用平均身高比较,而是把班里同学从高到低排队,选择最中间的同学身高来代表全班同学的身高水平。这种方法的优点是能够有效的排除某个离群值的干扰,相对更能反映真实状况。因此更适合应用于日常数据分析中。
综上所述,我的观点
1、面对某个结论,多问一句:“是真的吗,是否存在安慰剂效应?”尽量避免盲从。
2、提出证据的样本量需大于30,数据结论才有意义。
3、中位数分析,比平均数更能反映数据群的真实状况。