近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示：CAR-T细胞治疗产品普基仑赛注射液（pCAR-19B细胞自体回输制剂）用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者的新药上市申请已被拟纳入优先审评。

而前不久，也就是7月20日，国家药品监督管理局药品审评中心显示正式受理pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）的上市申请（NDA），用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。这意味着，普基仑赛注射液有望加速获批成为国内第六款获批的CAR-T细胞疗法。

关于普基仑赛注射液

普基仑赛注射液是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品，对CAR结构进行了优化并采用了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有效性和安全性。

普基仑赛治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病

2022年《Blood》杂志公布了pCAR-19B治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）。截至2022年6月30日，该试验入组了9例患者，这9例患者均在输注后第一个月就实现完全缓解，完全缓解率（CR）实现100%！无复发生存期（RFS）如下图所示：

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该数据表明，普基仑赛治疗急性B淋巴细胞白血病具有显著疗效。

数十年来，CAR-T细胞疗法在在血液系统肿瘤中的成绩有目共睹。截至目前，CAR-T细胞疗法已经在国内上市了五款，在血液肿瘤领域展现出广阔的应用前景。

CD7-CAR-T产品PA3-17治疗复发/难治性T淋巴细胞白血病/淋巴瘤

2024年美国临床肿瘤学会年会（ASCO年会）公布了CD7-CAR-T产品PA3-17治疗复发/难治性T淋巴细胞白血病/淋巴瘤（r/r T-ALL/LBL）的Ⅰ期临床研究数据。

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该试验共纳入12例患者，有10例患者实现缓解，其中9例（75%）患者实现完全缓解（CR）。在这9例患者中，有5例患者完全缓解超半年！最值得注意的是，其中一例患者在CAR-T细胞PA3-17治疗前肿瘤肿块直径大于7cm，CAR-T疗法PA3-17注射液治疗28天后实现完全缓解，这就说明肿瘤已经完全消失！

同种异体CD19特异性双阴性CAR-T（CAR-DNT）细胞治疗B 细胞淋巴瘤

2月29日，浙江大学医学院附属第二医院血液科研究人员在《eClinicalMedicine》报告了同种异体CD19特异性双阴性CAR-T（CAR-DNT）细胞治疗B 细胞淋巴瘤的I期临床试验结果。

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试验纳入了11例弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者和1例高级别 B 细胞淋巴瘤（HGBL）患者。结果显示：剂量水平1和剂量水平2中，患者获益较少；而接受剂量水平3的所有患者都实现了疾病控制，疾病控制（DCR）达到100%！剂量水平4中客观缓解率（ORR）达到亮眼的100！有2例患者实现部分缓解，一例患者实现完全缓解（CR）。该患者最大靶病灶达到 115.8 × 99.6 mm，在接受CAR-T输注后的第 30 天实现完全缓解（CR）。

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结果表明，CD19-CAR-DNT 细胞在大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中似乎具有良好的耐受性，具有良好的抗肿瘤活性。

BCMA/GPRC5D双特异CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤

7月23日，国际知名期刊《The Lancet Haematology》发表了一篇题为“Anti-BCMA/GPRC5D bispecific CAR T cells in patients with relapsed or refractory multiple myeloma: a single-arm, phase 1 trial”的研究论文，文中详细介绍了BCMA/GPRC5D双特异CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的临床数据。

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21例患者接受治疗，结果显示：总缓解率（ORR）为86%，其中13例患者实现完全缓解或更好的完全缓解（CR/sCR）。

12例患者接受2 x 10^6/kg剂量治疗，总缓解率 (ORR)高达91.7%，完全缓解或更好的完全缓解（CR/sCR）率为75%。

结语

截至目前，国内CAR-T细胞疗法已经上市了五款CAR-T产品，主要用于治疗大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤、B细胞急性淋巴细胞白血病等血液系统肿瘤。由此可见，CAR-T细胞疗法在在血液系统恶性肿瘤的治疗领域获得了突破性的成功。相信在各研究人员的共同努力下，必将引领CAR-T疗法走向更多患者，让更多患者不再受病痛折磨！

参考资料

1.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv

2.https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.6515

3.CD19-CAR-DNT cells (RJMty19) in patients with relapsed or refractory large B-cell lymphoma: a phase 1, first-in-human study - eClinicalMedicine (thelancet.com)

4.https://www.thelancet.com/journals/lanhae/article/PIIS2352-3026(24)00176-5/abstract

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