一、基于生存的评价指标
总生存期(OS，Overall Survival)：
是指从随机化(random assignment)开始至因任何原因引起死亡(death)的时间(失访患者为最后一次随访时间；研究结束时仍然存活患者，为随访结束日)。中位生存期：
又称半数生存期，表示恰好有50％的个体尚存活的时间。由于截尾数据的存在，计算不同于普通的中位数，利用生存曲线，令生存率为50%时，推算出生存时间。
二、基于肿瘤测量的评价指标
时间类
无病生存期(DFS，Disease Free Survival)：
是指从随机化开始至第一次肿瘤复发/转移或由于任何原因导致受试者死亡的时间(失访患者为最后一次随访时间；研究结束时仍然存活患者，为随访结束日)。
①通常作为根治术后的主要疗效指标。
②与OS相比需要样本量更少，两组间PFS的差异往往会比两组间OS的差异更大，也就是说我们需要更少的事件数来检验出差异.
③目前对DFS存在不同定义和解释，不同研究者之间在判断疾病复发或进展时容易产生偏倚。中位DFS：
又称半数无病生存期，表示恰好有50％的个体未出现复发/转移的时间。无进展生存期(PFS，Progress Free Survival)：
指从随机分组开始到第一次肿瘤进展或死亡时间。
①通常作为晚期肿瘤疗效评价的重要指标。
②目前对PFS存在不同定义和解释，不同研究者之间在判断疾病复发或进展时容易产生偏倚。无远处转移生存期（Distant disease/recurrence free survival，DDFS）：
指肿瘤患者经过治疗后除了原发病灶意外，未发现全身其他地方有转移病灶的一段时间。无侵袭性疾病生存期（Invasive disease free survival，IDFS）：
侵袭性疾病患者在接受辅助治疗（对主要治疗方案的补充，如手术后化疗等，旨在清楚可能残存的癌细胞以延缓或防止疾病复发）后至疾病复发的时间。疾病进展时间(TTP，Time To Progress)：
指从随机分组开始到第一次肿瘤客观进展的时间。
①与PFS唯一不同在于PFS包括死亡，而TTP不包括死亡。因此PFS更能预测和反应临床收益，与OS一致性更好。
②在导致死亡的非肿瘤原因多于肿瘤原因的情况下，TTP是一个合适的指标治疗失败的时间(TTF，Time To Failure)：
是指从随机化开始至治疗中止/终止的时间，包括任何中止/终止原因，如疾病进展、死亡、由于不良事件退出、受试者拒绝继续进行研究或者使用了新治疗的时间。
TTF综合了有效性与毒性的评价，是一个具有综合特性的指标，不推荐作为单独支持药物批准的疗效指标缓解持续时间(DOR，Duration of Response)：
是指肿瘤第一次评估为CR或PR开始到第一次评估为PD(Progressive Disease)或任何原因死亡的时间。疾病控制时间(DDC，duration of disease control)：
是指肿瘤第一次评估为CR、PR或SD开始到第一次评估为PD(Progressive Disease)或任何原因死亡的时间。
比率类
客观缓解率(ORR，Objective response rate)：
是指肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间的病人的比例(主要针对实体瘤)，包含完全缓解(CR，Complete Response)和部分缓解(PR，Partial Response)的病例。
①客观缓解率是II期试验的主要疗效评价指标，可提供药物具有生物活性的初步证据。但一般不作为III期临床试验的主要疗效指标。疾病控制率(DCR，Disease Control Rate)：
是指肿瘤缩小或稳定且保持一定时间的病人的比例(主要针对实体瘤)，包含完全缓解(CR，Complete Response)、部分缓解(PR，Partial Response)和稳定(SD，Stable Disease)的病例。
其他
无事件生存（Event free survival，EFS）：
指从入组开始到预定”事件“发生的时间，“事件”可包括死亡、疾病进展、改换化疗方案、改为化疗、加用其他治疗、发生致死性或不能耐受的副作用等种种事件。主要用于病程较长的恶性肿瘤、或该实验方案危险性高等情况下。病理完全缓解（Pathologic complete response，pCR）：
指癌症患者在治疗后病理检查未发现有癌细胞残留。
