作为一家推进神经系统疾病再生细胞疗法的临床阶段生物治疗公司，Neurona Therapeutics或许有望为耐药性内侧颞叶癫痫（MTLE）等难治性神经系统疾病提供解救之道。
尽管Neurona Therapeutics在2008年4月1日便已成立，十余年深耕于针对慢性神经系统疾病的药物开发，直到去年，其拳头产品NRTX-1001才刚完成1期临床试验。
值得注意的是，这一疗法属于我们非常熟悉的干细胞疗法。
更确切地说，该疗法通过体外受精产生的人类胚胎中提取的干细胞，培育出“抑制性中间神经元”或脑细胞。将其注射到大脑中的癫痫病灶，可释放特定的神经递质，阻断大脑中引起癫痫发作的信号。这种疗法被认为可以显著改善患者的记忆力、平衡能力和认知能力。
这种疗法真有那么神奇吗？
尽管 NRTX-1001尚未获准应用，但资本市场已经给出了相当热烈的反应。在2025年初，Neurona Therapeutics获得超过15家知名投资商、共计 1.02 亿美元的融资，有助于NRTX-1001顺利通过3 期临床。
当然，最核心的部分仍然着眼于NRTX-1001的本质：基于独创的 MGE 谱系细胞疗法和hPSC 技术，实现人类内侧神经节隆起 （MGE）细胞的工业化生产。
首先我们先简明扼要回顾一下癫痫（Epilepsy）的发病机制。
癫痫是一种不算罕见的慢性脑部疾病，由脑部神经元异常放电引发，具有反复性和短暂性特点。国内的癫痫发病率约0.4%-0.7%，而世界范围内的癫痫患者约有5000万人，造成了极为沉重的医疗负担。
更为可怕的是，癫痫的致病因素十分广泛，皮质发育障碍，脑部肿瘤，头外伤，中枢神经系统感染，脑血管疾病，寄生虫感染，遗传代谢性疾病，神经变性疾病，继发性脑病等均有可能造成癫痫，而且患者人群分布在全年龄段。
涉及到神经系统的疾病，其药物选择相当谨慎。癫痫的治疗药物多以控制病情、降低发作频率为目的，包括卡马西平、丙戊酸、苯妥英钠、苯巴比妥、氯硝西泮等。
为此，人们迫切希望找到一种更有效也更安全的治疗手段，而干细胞疗法的可靠性已经在多种神经系统疾病中得到广泛验证。干细胞及其外泌体所释放的营养因子和抗炎因子有助于滋养神经系统中凋亡的神经元，促使血管新生以加强血供，消除炎症反应，维持大脑受损区域的神经元稳态，有助于抑制癫痫的发生。
回到新型药物NRTX-1001，它究竟如何抵抗癫痫的发作？
NRTX-1001源自多能干细胞，可产生神经递质γ-氨基丁酸 (GABA) ，从而抑制大脑癫痫区域的癫痫发作活动。其中，GABA是中枢神经系统主要的抑制性递质，增加GABA能神经元的活性有助于抑制痫性放电。实际上，苯二氮卓类药物的主要机理与此类似，也是用于增强GABA功能。不过，相较于药物作用随着浓度下降而快速消散，基于干细胞的NRTX-1001却能够起到长期疗效。在I/II期试验当中受试的两名患者报告其癫痫发作频率下降了95%和90%以上，并且都没有产生严重不良反应，治疗效果几近完美。
在未来的试验中，研究人员还将继续研究如何将NRTX1001精确送达病灶，使其在病灶部位定植并稳定分泌GABA。作为一款极具竞争力的新兴疗法，NRTX1001有望为干细胞治疗史书写浓墨重彩的一笔。
参考文献
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搜狐网 医麦客新闻 | 融资 7.5 亿！这款干细胞疗法或将终结难治性癫痫，降低 97% 以上疾病发作
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