脱髓鞘疾病是一类因神经髓鞘破坏或脱失导致神经传导功能障碍的神经系统疾病，包括多发性硬化（MS）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、急性播散性脑脊髓炎（ADEM）等。近年来，随着免疫治疗、精准医学及神经修复研究的突破，脱髓鞘患者的治疗选择和预后显著改善。以下从急性期治疗升级、疾病修正疗法（DMT）革新、神经修复与再生探索、精准诊断与个体化治疗等方面，梳理当前脱髓鞘领域的重要进展：
一、急性期治疗：更快控制炎症，减少神经损伤
脱髓鞘急性期以中枢神经系统急性炎症和髓鞘破坏为特征，快速抑制免疫反应是关键：
1. 糖皮质激素的优化应用
大剂量甲泼尼龙冲击疗法：仍是一线治疗，常规剂量为 1g/d 静脉滴注 3-5 天，可缩短发作期神经功能缺损持续时间。新型制剂如地夫可特（Deflazacort）副作用更少，尤其适用于儿童患者。
个体化剂量调整：通过监测血清皮质醇水平和炎症标志物（如 IL-6、TNF-α），动态调整激素用量，减少骨质疏松、感染等副作用。
2. 免疫球蛋白与血浆置换的拓展
静脉注射免疫球蛋白（IVIG）：适用于激素不耐受或疗效不佳的患者，推荐剂量 0.4g/kg/d×5 天，对 NMOSD 急性发作可能优于单纯激素。
血浆置换（PE）：对重症 MS（如爆发性脊髓炎）或 NMOSD 急性视神经炎，可快速清除致病性自身抗体（如 AQP4-IgG），建议在发作后 2 周内尽早使用。
二、疾病修正疗法（DMT）：从 “控制复发” 到 “延缓残疾进展”
DMT 是改善脱髓鞘疾病预后的核心，近年新药研发聚焦于更高疗效、更低毒性及口服便捷性：
1. 多发性硬化（MS）的 DMT 革新
口服小分子药物：
西尼莫德（Siponimod）：选择性作用于鞘氨醇 - 1 - 磷酸受体 1 和 5，穿透血脑屏障调节中枢免疫，显著降低复发率及脑萎缩速度，适用于继发进展型 MS。
奥法妥木单抗（Ofatumumab）：抗 CD20 单克隆抗体，皮下注射给药，靶向清除 B 细胞，疗效优于干扰素 β，且安全性更高（如感染风险低于利妥昔单抗）。
新型注射制剂：
Ponesimod：口服 S1P 受体调节剂，每日一次，可快速隔离淋巴细胞于淋巴结，减少中枢炎症，III 期临床显示年复发率降低 30% 以上。
Lumefantrine：原用于抗疟疾，现发现可通过抑制线粒体功能选择性清除活化 T 细胞，II 期试验显示对难治性 MS 有效。
2. 视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的靶向治疗
抗 AQP4 抗体靶向药物：
依库珠单抗（Eculizumab）：抗 C5 补体单克隆抗体，阻断补体介导的神经损伤，显著降低 NMOSD 复发率，需每 2 周静脉输注。
萨特利珠单抗（Satralizumab）：抗 IL-6 受体单抗，皮下注射，可抑制 B 细胞和 T 细胞活化，单药或联合激素用于预防复发，已纳入多国指南。
双特异性抗体：如 Tabalumab（靶向 B 细胞表面 BAFF 受体），减少浆细胞产生 AQP4-IgG，II 期试验显示可降低抗体滴度。
