Adamas公司于2019年12月17日（美国时间）宣布INROADS研究的Top line结果，该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，在594例伴有步行障碍的多发性硬化（MS）患者中进行，共设有三个研究组，包括ADS-5102 137mg (N=187), ADS-5102 274mg (N=185)和安慰剂组(N=186)。ADS-5102也就是2017年获得FDA批准的金刚烷胺缓释胶囊（商品名为Gocovri）。
该研究初步结果显示，服用274mg ADS-5102的患者总体治疗应答率为21.1%，而服用安慰剂的患者应答率为11.3%（p=0.01）。患者应答的定义为从基线到治疗后12周步行速度至少提高20%（通过25英尺定时步行测量）。此外，服用137mg ADS-5102的患者应答率为17.6%（p=0.08）。然而，两种剂量的ADS-5102均未显示出对次要的步行检测终点有显著影响。
Adamas公司首席执行官Neil F. McFarlane表示，“我们很高兴ADS-5102对伴有步行障碍的MS患者显示出潜在的益处，对于这些患者来说，有着巨大的未满足的医疗需求和有限的治疗选择。但是，由于我们没有看到所期望的其他更多方面的临床获益，因此在确定我们对该项目的持续投入之前，我们将充分评估MS患者中ADS-5102的潜力。”
研究中最常见的不良事件（ADS-5102治疗组患者发生率>5%）包括：周围性水肿、口干、跌倒、便秘、尿路感染和失眠。274mg组有20.5%的患者因不良事件而停药，137mg组为6.4%，安慰剂组为3.8%。本研究中与ADS-5102相关的报告不良事件呈剂量依赖性，且符合金刚烷胺已知的安全性特征。
“我们衷心感谢参与这项研究的所有人，包括患者、研究人员和协调员，”Adamas制药公司首席医疗官Rajiv Patni医学博士说，“我们将完成对这些数据的分析，以充分说明ADS-5102的疗效和安全性以及适合的剂量。然而，鉴于这些数据，我们不会启动最初计划的第二阶段的另一项III期安慰剂对照研究。我们正在继续开放扩展期研究，并将与FDA讨论潜在的监管途径。”
INROADS研究指导委员会主席、克利夫兰诊所Mellen多发性硬化中心实验治疗主任、Adamas公司咨询顾问Jeffrey Cohen医学博士说。“在美国，约有270,000MS患者伴有步行障碍。步行障碍对许多MS患者的日常生活的许多方面产生负面影响，需要更多的治疗选择。该试验结果对MS患者和医生群体来说是令人鼓舞的，我们期待着看到更多完整的数据分析结果。”
Adamas制药公司（Nasdaq: ADMS）是一家致力于开发和提供神经系统疾病药物的公司，目前已上市的两款药物包括Gocovri（金刚烷胺缓释胶囊），是唯一获美国FDA批准用于帕金森病异动症治疗的药物；以及Namzaric（美金刚和多奈哌齐复合制剂），后者适用于中重度阿尔茨海默病的治疗。
参考资料：Adamas Announces Top-Line Results from INROADS Phase 3 Trial of ADS-5102 for Multiple Sclerosis Patients with Walking Impairment from https://www.adamaspharma.com/.
