蔡磊的《相信》读书笔记(九)

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【原文出处:P225--250

4孙悟空  第九章  倒下之前的N件事

    “纵使不敌,也绝不屈服。”      】

        一、【“骑自行车上月球”】

      2022年4月,既然巧合,当我有机会向孟教授(孟颂东)当面讨教时,才发现他做的免疫系统方向与渐冻症的治疗高度相关。当时孟教授团队正在做胎盘GP96注射液,这原本是一款治疗癌症和免疫系统疾病的创新药,但通过机理研究后发现,该药在治疗渐冻症方面也具有潜力。我立刻邀请他来一起做渐冻症的药物研发,他很爽快地答应了。

      到6月的时候,热休克蛋白GP96注射治疗渐冻症的临床研究就获得了海南博鳌恒大国际医院伦理委员会的批准。7月12日,该临床研究启动会召开。

      9月6日,数十位患者在热休克蛋白GP96注射液治疗肌萎缩侧索硬化首批临床研究中进行了第一次治疗。

      在基础研究上,我不会等待药企去做,而是自己做研发,看到任何可能的线索都扑上去。

      互联网绝不只是一柄利嚣,更是一套抉择的底层逻辑。新药研发向来有“双十定律”的说法,即一款新药平均需要10年才能开发完成,需要投入的资金达到10亿美元。这只是一种粗略的概念,真实的数字也比“双十定律”更残酷。如果按部就班走原有的新药研发流程,败局毫无悬念,10年对渐冻症患者来说过于缓慢,根本等不起。即使药品顺利研发出来,绝大多数病友,包括我,应该都已经不在了。我想要打破旧有的游戏规则,把资金、实验室、药企、患者和医院都链接起来,尽最大可能缩短时间。

      到2023年年初,我推动和追踪了70多条研发管线,明确失败的已有30余条,还有30余条在研,其中约10条已在或即将进入临床试验阶段。

      卢云峰教授是纳米领域的科学家,主要从事物理、化学专业的材料催化和电化学方面的研究工作。2005年,年仅37岁的他就被授予“美国总统奖”,后来又获得“杰出青年科学家奖”。目前,他在纳米领域的研究项目已居世界联领先水平,被称为“纳米巨人。”

      卢云峰及其团队2019年研发出了新型纳米胶囊,它可以穿越血脑屏障,实现高效的中枢神经系统药物投递。

      2022年5月末的一天下午,卢教授刚到北京后就约我见面。

      我们本来约在一个咖啡厅,但当时由于疫情,所有店铺都不开门,我俩就边走边聊。后来卢教授买了几罐啤酒,我俩干脆坐在马路牙子上喝起了啤酒,越聊越嗨。马路牙子上聊着拯救50万渐冻人生命的事业,这种人生体验应该难以复制了。后来,我们迅速开展了临床前实验。几个月后,这个项目就获得了投资,现正在加速转化。

      袁钧瑛院士主要从事细胞死亡机制的研究,是世界上第一个细胞死亡基因的发现者,细胞死亡领域的重要开创人之一,是国际学术界公认的权威。

      直到2022年他看了我的报道后,很受触动,要借来北京开会的机会约我见面。

      袁院士一直关注渐冻症,她说:“30多年前我去哈佛大学上的第一堂课,我的导师将一个坐在轮椅上的渐冻症患者推到了讲台上,让我一辈子都忘不了。”

      她导师的父亲就是因为渐冻症去世的,所以导师一直希望能将细胞凋亡的研究成果应用在这个病的救治上。2005年,她和团队发现了一种非凋亡性细胞程序性死亡,在此基础上开发出了RIPK1(苏氨酸蛋白激酶1)抑制剂,并已开展针对渐冻症、阿尔兹海默病等神经退行性疾病的临床试验。

      近几年来,RIPK1靶点成为各大药企投入的热门方向,多家大型药企采用袁院士团队的通路,进行药物临床试验。袁院士明确表示会全力支持我。我们也把一份并有捐献的脑组织和脊髓组织样本送到了她的团队,她们将投入宝贵的科研资源开展研究。

      2022年秋还有一个好消息,我们联系上了德国科学家托马斯·赫尔曼多费尔和德累斯顿国际大学校长理查德·H.W.龶克教授。几个月前,他们宣称用脉冲磁场来治疗受损的运动神经元,在试验中首次获得了成功,正在着手建立磁脉冲设备。当时这个消息一经发布即轰动全球,我也大为震撼。这意味着如果可以实现无创神经再生,那么我们体内那些凋亡的神经元就都有了希望。

      攻克渐冻症或许比登月还要难。有小伙伴笑称我们是“骑自行车上月球”,我不否认,的确是很难。

            二、【破冰直播】

        2022年7月我正式开设了抖音号。当时每月的视频播放量超过了1,200万。

        三、【相信相信的力量】

      每一份荣誉都让我心怀感激,都代表着社会的认可和鼓励。获奖时曾有一家媒体采访我,让我用一个词来形容我的2022年。

      我说:“希望。”

    四、【追光的人】

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