2019-08-29

罕见病治疗

大约80％的罕见病由单基因缺陷导致，约有一半的罕见病会影响儿童。很多罕见病属于严重或危及生命的病症，由于大多数罕见病没有获批的治疗用药，因此存在显著的未竟医疗需求。之前我们也在相关分析中指出，在研罕见病用药已占据超过三分之一的研发管线，但由于罕见病患者更难找到，临床试验招募难度更大。不少罕见病存在多个变异或亚型，患者临床表现和疾病进展率可能出现多样化，临床过程不可预测。

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