摘要（Key Takeaways） 肝脏由肝细胞、肝星状细胞（HSC）、肝巨噬细胞以及肝窦内皮细胞（LSEC）等多种细胞组成，不同细胞在肝脏稳态维持和疾病发生过程中发挥不同作...
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肝脏研究如何选择AAV递送方案？
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如何利用AAV精准靶向血管平滑肌细胞（VSMCs）？
摘要（Key Takeaways） 病理核心：血管平滑肌细胞（VSMCs）的过度增殖与表型调控异常，直接推动血管炎症、斑块形成、动脉粥样硬化、血管再狭窄、腹主动脉瘤（AAA）...
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肺部靶向 AAV 怎么选？如何解决靶向不精准、转导效率低的递送难题？
【导读 / Key Takeaways】 肺部递送核心痛点：传统 AAV 血清型在呼吸系统递送中面临转导效率低、靶向性差、易引起全身暴露（如肝富集）等瓶颈。 下一代解决方案：...
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靶向皮肤的腺相关病毒（AAV）血清型及启动子选择AAV血清型的多样性使其成为组织特异性基因递送的理想工具。衣壳蛋白决定了病毒与不同受体的结合能力，而受体在各类细胞上的表达差异则塑造了AAV的器官靶向特征。AAV2是最早被克...
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AAV靶向心血管系统递送指南：血清型、特异性启动子与注射剂量速查——和元生物
核心摘要 靶向原理：重组AAV（rAAV）通常以AAV2型基因组搭配不同血清型衣壳（如rAAV2/9），既保留稳定表达能力，又通过衣壳与受体的特异性结合实现器官靶向。 血清型...
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AAV靶向心血管系统递送指南：血清型、特异性启动子与注射剂量速查核心摘要 靶向原理：重组AAV（rAAV）通常以AAV2型基因组搭配不同血清型衣壳（如rAAV2/9），既保留稳定表达能力，又通过衣壳与受体的特异性结合实现器官靶向。 血清型...
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靶向胰腺的腺相关病毒（AAV）血清型及启动子选择AAV血清型的多样性源于衣壳蛋白的差异，这些差异决定了病毒与不同受体的亲和力，进而影响其在体内的器官分布。AAV2作为最早分离的血清型，应用最为广泛。采用AAV2基因组搭配其...
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AAV-PCSK9造模全攻略：从机制原理到注射剂量的实操指南
核心摘要 构建动脉粥样硬化小鼠模型，AAV-PCSK9递送方案正逐步替代传统ApoE-/-转基因鼠，其核心优势与参数如下： 造模机制：递送突变型PCSK9（D374Y/D37...
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靶向脂肪的腺相关病毒（AAV）血清型及启动子选择衣壳蛋白是AAV血清型差异的核心，它决定了病毒与细胞受体的结合能力，进而影响组织趋向性。AAV2是首个被克隆的血清型，应用历史最久。重组AAV（如rAAV2/9）以AAV2基...
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从单细胞多组学到体内验证：器官纤维化与代谢疾病的研究新范式
2020 年以来，依托技术迭代升级与多学科融合发展，单细胞多组学研究不断突破，在阐释肝脏病变内在机制、挖掘潜在治疗靶点、构建疾病预测模型等研究方向，已涌现出多项原创性科研成果...
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从单细胞多组学到体内验证：肝脏疾病研究应用与前沿进展
从2020年至今，肝脏单细胞多组学通过技术创新与多学科交叉，在解析肝脏病理机制、发现治疗靶点及预测疾病模型等方面取得了一些创新性进展。 单细胞及空间多组学在肝脏疾病研究中的应...
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AAV构建阿尔茨海默症动物模型阿尔茨海默症（Alzheimer's disease,AD）是一种与年龄有关的慢性中枢性神经退行性疾病，临床上以认知能力下降与渐进性记忆力减退，并伴随着执行功能障碍以及人格异...
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AAV构建阿尔茨海默症动物模型：优势、方法、真实案例帕金森病（Parkinson’s disease,PD）的主要症状表现为运动障碍，还可能存在感觉障碍和认知功能障碍等非运动症状。帕金森病的病理改变包括中脑黑质中多巴胺能神经元...
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AAV-PCSK9诱导动脉粥样硬化小鼠模型：机制与构建方法
动脉粥样硬化是一种由低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）颗粒在动脉壁中积累引发的慢性炎症性疾病，主要病理表现为动脉壁增厚和斑块积聚，最终可转变为动脉阻塞。动脉发生粥样硬化引起管腔...
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病毒滴度如何检查？是否越高越好？
重组腺相关病毒载体（recombinant Adeno-associated virus, rAAV）以其特有优势，在基因功能研究和基因治疗递送载体中占据主导地位。从前期基础...