视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）是一种由B淋巴细胞产生AQP4抗体（AQP4-Ab）引起的神经免疫性疾病，而其中视神经脊髓炎（Neuromyelitis optica，NMO）则是视神经与脊髓同时受累的脱髓鞘病变。

此前医学界常将视神经脊髓炎与多发性硬化视为同一种疾病，但近年来随着发病机制和影像学特征相关研究逐渐深入，对视神经脊髓炎的诊断标准也越发完善，人们开始将其视为独立类目的病症。据估计，视神经脊髓炎谱系疾病的发病率在0.05-4.4/10万人，女性患者占比较多。视神经脊髓炎的临床症状多以视神经炎、急性脊髓炎、区域性视网膜后综合征及脑损伤为主，患者神经功能障碍不断加深。

这一疾病不仅危害视神经和脊髓，造成视力减退或行动障碍，并且也拖累了脑室旁室管膜附近，甚至对脑干有严重损害，进而导致病患产生不规律的神经病理性疼痛。

然而，常规疗法收效甚微——在急性期常应用激素冲击治疗、静脉应用免疫球蛋白和血浆置换以降低炎性水平，序贯治疗时则采用免疫抑制剂以延缓病情发展、减少复发率。

令人遗憾的是，人体面对大剂量激素冲击会导致糖代谢异常、高血压、骨质疏松或异常肥胖；长期服用免疫抑制剂同样会引发高血压、高血糖、骨质疏松、满月脸、水牛背、毛发增多、牙龈肿胀、肝功能以及肾功能受损等副作用。更何况，并非所有人都对激素冲击治疗及免疫抑制剂敏感。人们迫切需要一种副作用更小、疗效更为积极可靠的治疗方法。

间充质干细胞（MSCs）是一类具有自我更新能力和多向分化潜能的细胞，也是当下火热的细胞医学研究的核心。医学研究人员看好间充质干细胞在视神经脊髓炎治疗中的发挥。

MSCs对视神经脊髓炎的作用原理首先表现在神经保护作用，人们认为其可以通过调节滤泡辅助性T细胞、白细胞介素-6、白细胞介素-21的表达迟缓病程进展。由于NMO的发病机理为血清中NMO-IgG特异性结合并攻击位于星形胶质细胞的足突上的水通道蛋白4（AQP4），人们想到将间充质干细胞移植至病灶部位，以促进神经细胞生长分化，保护受损神经元和诱导神经纤维再生。

研究人员通过脑室及脊髓蛛网膜下腔注射AQP4抗体与人补体C5蛋白诱导大鼠NMO模型，再予以多肽C16/血管生成素1（Ang1）联合胎盘来源间充质干细胞（PDMSCs）治疗，通过微泵注射将药物输入大鼠尾静脉。

实验发现，接受干细胞输注的大鼠在炎症细胞实质浸润和脊髓神经元丢失上有显著好转，而腰段脊髓的脱髓鞘评分下降，促炎因子IL-1β、IL-8和TNF-α的表达降低。这一动物实验指出，间充质干细胞治疗对于抑制炎症水平、减少内源性细胞凋亡和促进神经功能恢复有较好疗效。

那么，人体临床实验研究又有何进展呢？

中山大学附属第三医院神经科与血液科的研究团队观察了自体外周造血干细胞移植（APHSCT）治疗NMO的疗效及安全性，将干细胞经静脉回输以协助造血恢复。移植后可观察到患者白细胞计数正常，血小板计数显著回升，下肢肌肉力量也得到一定恢复，双眼视力稍有改善。相关临床试验还在不断申报立项中，大样本临床数据将成为支撑干细胞治疗的免疫兼容性、预后康复效果的坚定证据。

当前干细胞疗法在治疗NMO的动物实验和临床试验中均得到有效验证，作为一种新型治疗策略，干细胞可通过免疫调控、压制炎症水平和神经系统修复实现对视神经的再建。不过，干细胞的临床安全性、有效性、细胞转归及商业化制备还有待更多医疗实践予以证明完善，从理论建立到实操落地还有相当长的路要走。

参考文献：

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