随机对照研究RCT定量数据统计策略
成组两样本t检验
- 研究设计 :RCT
- 处理因素分组：两个水平
- 实验组 and 对照组
- 结局数据类型：定量数据
- 数据特点：正态、方差齐性、独立
总结：两组独立、定量、正态、方差相同（齐）数据比较 - 应用条件：
- 独立性（independence）：由研究者根据数据类型判断，各组观察值之间互相独立，互不影响
- 正态性（normality）：各个样本均来自正态总体，通过算法（K-S/S-W法）结合图形检验，详参上节内容——统计学学习笔记——day2 - 简书 (jianshu.com)
- 方差齐性（homoscedascity）：各个样本所在总体方差相等——数据变异程度类似，方差齐性统计量F值以及P值，P>0.05，接受H0，方差齐，采用t.test；反之，方差不齐，采用校正t.test。
成组两样本t检验假设检验过程
- 建立假设，确定检验水准
H0：μ1=μ2，两组样本某指标总体均数相同
H1：μ1！=μ2，两组样本某指标总体均数不等
检验水准一般为α=0.05，即设定小概率事件，当P值小于0.05时，结果被认为具有统计学意义 - 计算检验统计量t值
- 确定P值，做出推断结论
根据t值，计算Pvalue（此处假设计算所得P=0.0001），按照α=0.05水准，拒绝H0，接受H1，差异具有统计学意义，可认为两组样本某指标总体均数受到自变量影响不同。反之，P>0.05，拒绝H1，不拒绝H0，样本均值无差异，或差异没有统计学意义。
规范的统计描述
平均值±标准差
差值——效应值，相对对照组的效应。
95%置信区间：总体上两组差值95%可能所处的位置。
临床数据中，生存时间——数据分布类型：偏态数据
个人体会：拿到数据后，判断数据类型（定性/定量），如果定量，判断数据分布（正态/偏态）
实验性研究定量数据统计策略
两样本非参数秩和检验
- 研究设计：随机分组设计
- 单因素分组：两个水平
- 结局变量类型：定量数据
- 正态性：数据不符合正态分布
总结：两组独立、定量、严重偏态数据比较，采用两样本非参数秩和检验
参数检验和非参数检验
参数检验：以特定的总体分布（如正态分布）为前提，对其总体参数做假设检验。 比如：t检验，z检验以及F检验
非参数检验：对总体分布不作要求，又名任意分布检验，直接对总体分布做检验假设。重要方法：秩和检验
- 秩和检验：主要以秩次为基础的研究，主要比较排名位置，平均排名位置
秩次（rank）——将数值变量值/等级变量值按一定顺序所排列的序号。
类似于因子。 因子（factor）：又称为类别变量，指名义型变量或有序型变量。
名义型变量：没有顺序之分的类别变量，例如Ⅰ型、Ⅱ型糖尿病。
有序型变量：表示一种顺序关系
，但不是数量关系。例如人们描述病情好坏（poor，improved，excellent）。emmmm，秩次更像有序型变量，规定了次序order。
秩和（rank sum）——秩次之和
- 两独立样本秩和检验应用场合：
- 两组非正态定量数据比较
- 两组一端或者两端存在不确定数值得数据比较；
- 有序分类数据（等级数据）得比较
-
wlicoxon mann-whitney秩和检验，也属于两样本秩和检验
基本原理：如果原假设H0成立，则两样本来自分布相同得总体，两样本的平均秩次应该相等或接近，应近似于（n+1）/2。如果平均秩次值偏离（n+1）/2较大，则认为两组有差别。
秩和检验假设检验过程
1. 建立假设检验，确定假设水准
H0：两组样本某指标总体分布相同
H1：两组样本某指标总体分布不同
α=0.05
2. 计算秩和和T值以及检验统计量z值
2.1 编秩：将两组数据放在一起从小到大统一编秩。如果有相同值，则取平均值作为秩次。
2.2 求秩和，确定统计量T：分别求两组秩次之和。若两组例数相等，任取一组得秩和作为统计量T；如果不等，则以样本例数较少组得秩和作为统计量T。
秩和检验在T值基础上，根据公式计算标准正态分布得检验统计量z值，根据z值计算Pvalue，判定Pvalue是否小于0.05。
公式如下：
image.png
- 确定Pvalue，做出推断结论。
根据得到的z值，与小概率事件得界值比较（α=0.05时，界值为1.96），如果z小于界值，则P>0.05，接受H0,拒绝H1；反之，则拒绝H0，接受H1。
统计描述
文字：对照组样本某指标中位数为000（上四分位数，下四分位数）单位，空白对照组样本某指标中位数为000（上四分位数，下四分位数）单位，两组总体某指标分布是否存在统计学差异（z=000，P</>000）
此处000 表示数字
表格内容涉及：中位数、中位数差值（95%置信区间）、四分位数，检验统计量Z值，Pvalue
秩和检验适用性高，但检验效能略低于参数检验。
正态分布使用t检验；
近似正态分布
- 理论上、总体上正态用t检验（理论上正态分布，实际偏态，可以用t检验）
- 理论上、总体上偏态用秩和检验（理论上偏态，不要用t检验）
严重偏态用秩和检验
补充：P值与置信区间
样本均数差值代表效应；
95%置信区间含义：总体均数有95%可能落在这个区间（通俗理解） 真实定义：由样本统计量所构造的总体参数的估计区间为置信区间。
当95%置信区间包含0时，说明总体均数可能为0，即H0可能成立，这也意味着，我们不能拒绝H0，此时P一般是>0.05。
计算置信区间学习链接：https://mp.weixin.qq.com/s/uCvIedN2bDSgyjISx0Jacg
