基因编辑的限制
设计用于编辑人类基因组的技术正在改变生物医学科学，并为我们提供了相对简单的修改和编辑基因的方法。不过，对于已经停止分裂的细胞，包括成熟的神经元，进行精确的编辑是不可能的。这意味着，直到现在基因编辑在神经学方面的应用一直很有限。最近，佛罗里达州马普学会神经科学研究所（MPFI）的研究人员创造了一种新工具，可以在成熟神经元中首次准确地进行基因组编辑。该技术不但减轻了以前对基因编辑的限制，还为神经科学研究提供了惊人的新机会。
新工具是基于一种叫做crispr-cas9的基因编辑技术。最初CRISPR工具是在细菌中发现的，它是一种可以对抗病毒攻击的防御机制。它可以“编辑”细胞内的基因组，因为一旦进入细胞内，它就会中断目标位置的DNA并造成细胞损伤，然后以两种方法之一进行修复。
科学家们支持通过同源性定向修复(HDR)进行损伤修复，因为这种修复不太可能导致错误，更精确地说，还能允许插入特定的基因。换句话说，研究人员使用HDR方法，是因为它使他们能够添加、删除或修改基因以匹配他们的预期目标。
CRISPR在神经元上的使用面临着一个关键的障碍——自古以来HDR修复机制被认为只可能用于仍在身体内部分裂的细胞中。而神经元是成熟的脑细胞，经过了增殖阶段，所以不能使用HDR修复机制。毫无疑问，这些理论都是正确的。但利用成熟的神经元，这种新策略的发展同样也创造了以前不可能的机会。
编辑神经元
该技术被称为“vSLENDR（由CRISPR-Cas9介导的同源性定向修复的、病毒介导的内源性蛋白质单细胞标记）。它允许不再进行有丝分裂的神经元使用HDR修复机制，其工作原理是结合腺相关病毒(AAV)和crispr-cas9。AAV已经被研究人员用于提供各种类型的基因，而且无毒。作为捐赠者模板，它使HDR技术更有效率。
研究人员首先使用AAV将必要的基因组编辑设备传递给转基因Cas9表达小鼠的神经元上。接下来，该小组创建了一个类似的双病毒系统，该系统可以在没有被修改的动物身上使用，以表达Cas9。
他们在一个老年痴呆症的老鼠模型中测试了vSLENDR技术并证明它可以应用。而且他们还证明了，即使在更高龄时也可以应用于该病理模型。
简而言之，这个团队能够证明，无论在身体的任何部位vSLENDR都能够在任何类型的细胞中精确地编辑遗传信息。这项突破可以让我们进一步了解神经疾病，提高我们研究和开发新疗法的能力，甚至创新和改进预防性治疗和治愈的方法。
作者：Karla Lant
原创编译：梓色扬光
原文链接：https://futurism.com/scientists-developed-a-way-to-precisely-edit-genes-in-the-human-brain/
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