由iPSC领域开创者Yamanaka等人在2017年发表在Nature Reviews Drug Discovery上的综述，总结了诱导多能干细胞技术十年以来的进展
Induced pluripotent stem cell technology: a decade of progress | Nature Reviews Drug Discovery

要点

• 自2007年问世以来，人类诱导多能干细胞（iPSC）技术发展迅速。
• 人类iPSC技术已广泛用于疾病建模；例如，用于神经退行性疾病和精神疾病。
• 人类iPSC技术已经产生了几种候选药物，目前正在进行临床试验。
• 首次使用人类iPSC衍生产品治疗年龄相关性黄斑变性的临床试验已经启动。
• 与基因编辑和3D 类器官技术的结合使iPSC平台更加强大。
• iPSC技术的持续发展及其与其他技术的集成有可能对疾病建模、药物发现和再生医学做出重大贡献。

摘要

自十年前诱导多能干细胞（iPSC）技术问世以来，干细胞生物学和再生医学取得了巨大进展。人类iPSCs已广泛用于疾病建模、药物发现和细胞治疗开发。新的病理机制已经阐明，来自iPSC筛选的新药正在研发中，并且首次使用人类iPSC衍生产品的临床试验已经启动。特别是，人类iPSC技术与基因编辑和3D类器官的最新发展相结合，使得基于iPSC的平台在其应用的各个领域（包括精密医学）都更加强大。在这篇综述中，我们讨论了与药物发现和再生医学特别相关的iPSC技术的应用进展，并考虑了该领域其他的挑战和新出现的机遇。

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