引言：iPSC技术迎来商业化前夜，全球再生医学格局重塑
2025年，诱导多能干细胞（iPSC）领域迎来历史性转折——经过十余年技术沉淀与临床探索，全球首款iPSC再生疗法已进入上市审批倒计时，多个适应症的临床转化呈现“井喷式”进展。这一年，日本在帕金森病领域率先发起冲刺，中国企业则以“政策护航、技术突围、临床提速”的三维驱动模式，在神经退行性疾病、心血管疾病、免疫治疗等关键赛道实现与国际巨头的“并跑”，部分领域甚至达成“局部领先”。国家卫健委《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》纳入国务院2025年度立法计划，叠加自贸试验区外资开放试点政策落地，为中国干细胞产业注入强劲动力，标志着中国干细胞军团正式跻身全球iPSC产业第一梯队。
一、临床转化加速：全球首款iPSC疗法进入“冲刺阶段”
01 帕金森病：住友制药打响上市第一枪
2025年8月，日本住友制药与Racthera联合宣布，向日本厚生劳动省提交iPSC衍生多巴胺能神经祖细胞（raguneprocel）的上市许可申请，有望成为全球首款帕金森病（PD）再生疗法。该申请基于京都大学医院发表于《Nature》的I/II期临床数据：24个月随访显示，4名中晚期PD患者接受细胞移植后，移植细胞长期存活并持续分泌多巴胺，关期MDS-UPDRS III评分平均改善9.5分（提升20.4%），运动症状显著缓解，且未出现肿瘤形成等严重不良反应。【1】【2】
02 多适应症角逐全球首创
· 心衰领域：同期日本Cuorips公司提交iPSC生成心肌薄片的上市申请，用于治疗严重心力衰竭，与住友制药形成“双雄争霸”格局。【3】
· 糖尿病领域：美国Vertex公司的iPSC胰岛细胞疗法VX-880进入III期临床收尾阶段，91.7%患者减少或停止外源性胰岛素使用，预计2026年递交其生物制品许可申请（BLA），冲刺全球首款糖尿病iPSC疗法。【4】
· 女性健康领域：美国Gameto公司的iPSC衍生卵巢支持细胞疗法Fertilo启动III期临床，开创生殖领域再生治疗新路径。【5】
这些密集进展标志着iPSC再生疗法正式从临床探索迈入商业化前夜，为神经退行性疾病、心血管疾病、代谢性疾病等难治性疾病提供了全新治疗范式。
二、中国力量崛起：从“跟跑”到“并跑领先”的跨越
2025年，中国iPSC企业以“临床进度快、技术路线全、适应症覆盖广”的优势，成为全球产业增长的核心引擎，多款疗法展现出“弯道超车”潜力，政策红利与企业创新形成共振。
01 帕金森病：本土企业冲刺II期，实现“功能性治愈”
睿健医药：通用型iPSC疗法NouvNeu001（多巴胺能神经前体细胞）成为全球首个进入II期临床的化学诱导iPSC衍生PD治疗产品，2025年7月完成首例入组给药。该产品实现中美IND“双报双批”，I期15个月随访数据显示，细胞在无免疫抑制剂条件下长期存续，行为学与非行为学指标显著改善，安全性与耐受性优异，在研发进度、临床试验规模及监管认可度上均处于全球首位。【6】
中盛溯源：NCR201疗法启动II期临床，PET/CT影像学证实移植区域新增显著多巴胺能功能信号，早发型PD患者治疗3个月后实现“功能性治愈”，原发性PD患者症状改善且口服多巴胺剂量最高下降38.6%；多名受试者治疗半年后均观察到显著疗效，打破国际同行技术垄断。【7】【8】
技术壁垒构建：瑞臻生物在iPSC疗法领域取得重大突破，成为国内首家拥有相关专利并成功进行临床研究的企业。其自主研发的多巴胺前体细胞分化制备技术荣获国家专利授权，并在灵长类动物帕金森症模型上验证了其药效，显示出理想的治疗效果。同时，在自然杀伤细胞（iNK）制备及多模块NK增强型的iPSC产品开发方面也取得了显著进展，并建立严格质量控制体系，强化本土技术话语权。【9】
自体疗法突破：跃赛生物UX-DA001完成首例PD患者给药，获FDA快速通道资格，通过患者自体细胞重编程规避免疫排斥，无需免疫抑制剂治疗。【10】
02 心衰治疗：艾尔普实现“中美双报”与长期安全验证
艾尔普再生医学的iPSC来源心肌细胞注射液（HiCM-188）成为全球首个中美同时获批IND的通用型心衰细胞疗法，并与华润三九达成联合开发协议。2025年2月，南京鼓楼医院王东进教授团队发布的4年随访结果（发表于JACC子刊）显示：治疗后患者心脏功能持续改善，移植区域与功能恢复呈显著空间相关性，证实了疗法的长期安全性与有效性，为全球心衰再生治疗提供了长达4年的临床证据。【11】
03 政策赋能产业升级
国家层面持续完善干细胞产业生态：自贸试验区允许外资企业从事人体干细胞技术开发与应用，全国医疗卫生机构信息互通共享平台加速临床数据协同，“干细胞研究与器官修复”重点专项支持产学研协同攻关，监管科学行动计划建立干细胞治疗产品评价体系，为中国企业临床转化提供了高效政策环境。【12】
三、免疫治疗突破：iPSC通用型细胞疗法改写治疗规则
2025年，iPSC衍生免疫细胞疗法从血液肿瘤向自身免疫性疾病拓展，“现货型”产品的优势逐渐凸显，成为免疫治疗领域的新增长点。
01 iPSC-CAR-T：红斑狼疮实现“突破性治疗”
Fate Therapeutics的FT819（iPSC来源现货型CD19靶向CAR-T）在中至重度红斑狼疮（SLE）I期临床获积极结果：截至2025年5月，5例受试者中3例复发/难治性狼疮肾炎患者达到了主要肾脏反应（PERR），1例实现12个月无药持续缓解，肾外患者病情显著改善。该疗法通过基因编辑彻底去除TCR，大大降低了发生移植物抗宿主病（GvHD）的风险，支持无/低强度预处理，现货即用特性降低治疗门槛；且未出现免疫效应细胞相关神经毒性（ICANS）事件，仅1例低级别CRS（2级），安全性与门诊给药可行性获验证，为中重度SLE患者带来突破性治疗新选择。【13】【14】
02 iPSC-NK：淋巴瘤治疗展现“后线救援”潜力
Fate的iPSC来源现货型NK细胞疗法FT516，联合单克隆抗体及IL-2治疗复发/难治B细胞淋巴瘤，展现出优异的疗效与安全性：客观缓解率（ORR）达58%，完全缓解（CR）率44%，所有缓解患者中位缓解持续时间7.6个月。值得关注的是，在8名既往接受过自体CAR-T疗法的患者中，中位随访6.5个月时仍有3名维持缓解；10名未曾接受过自体CAR-T疗法的患者，中位随访9.1个月时6名维持缓解。该疗法通过表达高亲和力CD16增强抗体依赖性细胞毒性（ADCC），已获美国FDA再生医学先进疗法认定，治疗中未出现剂量限制性毒性及神经毒性，仅1例低级别细胞因子释放综合征，为经多线治疗后缺乏有效方案的患者带来新希望。【15】【16】
03 本土布局：中盛溯源GvHD疗法进入II期
国内中盛溯源的NCR102（iPSC-MSC）针对移植物抗宿主病（GvHD）进入II期临床，与国际同行形成差异化竞争，填补了本土通用型免疫细胞疗法的空白，构建起“神经-心血管-免疫”多赛道并行的本土研发矩阵。【17】
四、技术融合创新：iPSC+基因编辑/外泌体开辟新赛道
2025年，iPSC技术与基因编辑、外泌体等前沿技术的深度融合，推动疗法向“更安全、更有效、更普惠”方向升级，国内企业在多个细分领域实现全球首创。
01 基因编辑：破解免疫排斥难题
· 中盛溯源NCR101成为全球首款获批临床的基因修饰iPSC-MSC疗法，用于治疗间质性肺病（ILD），单次给药后患者用力肺活量（FVC）显著改善，部分患者出现白发转黑等全身性获益。【18】
· 启函生物实现9个基因编辑（敲入6个、敲除3个），为通用型iPSC疗法降低免疫排斥提供了全新技术方案，技术复杂度达到国际领先水平。【19】
02 iPSC+外泌体：无细胞治疗崭露头角
天津医科大学雷平团队研究证实，hiPSC-NSC来源的外泌体可通过PI3K/AKT信号通路改善脑出血后血脑屏障功能，为神经修复提供了无细胞治疗新路径，相关成果发表于《Neural Regeneration Research》，推动学术成果向临床应用转化。【20】
03 脑卒中领域：全球首款iPSC内皮祖细胞疗法冲刺II期
· 呈诺医学的ALF201（iPSC来源内皮祖细胞）成为全球首个获批临床的急性缺血性脑卒中iPSC疗法，2025年稳步推进II期临床。该产品将中风“黄金治疗窗口”延长至7天，I期数据显示90天生活自理恢复率达38.9%，较传统治疗提升133%，静脉滴注的给药方式大幅降低临床应用门槛。【21】
· 霍德生物hNPC01注射液针对缺血性脑卒中偏瘫后遗症实现2/3期合并的适应性确证临床开发，该注射液是目前国际开发进度最快iPSC衍生的异体前脑神经前体细胞产品，于2023年6月获得中国IND默许，2024年3月获得美国IND默许。通过立体定向颅内移植，hNPC01可在脑内继续分化为功能神经元和胶质细胞，替代受损神经细胞，促进神经环路重建，为脑卒中等神经损伤后遗症治疗提供了全新的思路和方向，并且丰富了本土脑卒中iPSC治疗管线布局。【22】
结语：2026年，iPSC产业迎来“质变元年”
2025年的iPSC行业，以“全球首款冲刺”与“中国军团崛起”为核心叙事，临床转化、技术创新、产业融合三大主线并行，标志着再生医学与免疫治疗进入“iPSC时代”。中国企业通过在PD、心衰、脑卒中、自身免疫性疾病等赛道的全面布局，借助政策赋能与技术突破，已实现从“技术跟跑”到“临床并跑”“局部领先”的跨越——睿健医药的全球首个化学诱导iPSC PD疗法、呈诺医学的全球首款脑卒中iPSC疗法、艾尔普的长达四年的心衰临床数据，共同构筑起本土产业的核心竞争力。
2026年，随着住友制药、Vertex等企业的产品有望获批上市，iPSC疗法将正式进入商业化阶段。中国企业的II期临床数据披露、规模化生产落地、支付体系探索将成为行业关键看点。当前，全球iPSC产业仍面临规模化生产成本控制、长期疗效验证、医保准入等共性挑战，但在中国政策支持、技术创新与市场需求的三重驱动下，中国干细胞军团正以“并跑领先”的姿态，推动再生医学新纪元加速到来，为全球难治性疾病患者带来新的治疗希望。
参考资料：
【1】https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/ab74c3efe8220fce9d182af7b5f1219f
【2】https://news.sohu.com/a/945349951_122502738
