仅仅在十几年以前,日本京都大学的山中伸弥博士发现了仅仅通过调节4个基因,就可以将成人的皮肤细胞转换为一种可以再次分化成任何人体细胞的细胞:干细胞。这个历史性的突破使得他获得了2012年的诺贝尔医学奖。因为这个发现意味着病人可以做他们自己的器官捐赠者——取下一些病人的皮肤细胞,经过一些处理之后,就可以“长”出一个全新的器官来。这个被称为“诱导多功能干细胞(iPSC)”的技术现在被用来研发各种强大的治疗方案以及作为药物筛选的工具。
来自世界各地的近300位视网膜疾病的研究者参加了9月19日至24日在日本京都举办的,由国际抗盲基金会支持的2016年视网膜退化疾病研讨会。在会上,山中伸弥博士发表了他使用 iPS 细胞治疗一位78岁高龄的患有晚期老年黄斑变性(age-related macular degeneration, AMD)的女士的早期临床试验结果。研究达成了预定的目标,验证了治疗方案的安全性。下一步,他们会尝试治疗更多的病人,以验证治疗方案的有效性。
研究者们对于 iPS 细胞充满了兴趣,因为:1) 这种细胞可以分化成几乎任何类型的人体细胞; 2) 用这种细胞制造的器官能够和患者的免疫系统相匹配,以最大限度的减少排异反应; 3) 这种细胞避免了从囊胚中获取干细胞(或者成为胚胎干细胞)。
山中伸弥博士现在领导者世界上最大最先进的 iPS 细胞研究中心。他和其他500多位研究者正在使用这种极有前途的技术来研发各种治疗方案,包括视网膜疾病的治疗方法。
抗盲基金会的研究者 David Gamm 与干细胞研究领域的先驱 James Thomson 合作,也在研究如何使用 iPS 细胞来开发移植类疗法来治疗各种遗传性视网膜疾病,比如替代损坏的感光细胞和支持感光细胞运转的视网膜上皮细胞等。Gamm博士正在开发一种由光感受器和RPE组成的贴片,以便为具有晚期视网膜病症的人潜在地恢复视力。
更多资讯请关注:
微博:@AdvMedInfo
微信公众号:AdvMedInfo