对于上了年纪的人群来说，帕金森病（Parkinson’s Disease,PD）似乎是很难绕过去的一道坎。
据中国社区流行病学调查数据和GBD数据库数据，保守测算中国目前有400余万PD患者，每十万人中约有36名患者，发病率略高于全球平均水平。作为神经退行性疾病中第2大常见的疾病，在人口老龄化问题日益显著的当下，其带来的压力前所未有。
根据一些患病人士的口述，PD的临床表现不仅表现在身体机能上，也表现在神经系统和心理层面。患者频发震颤、肌强直、动作迟缓和姿势平衡障碍等运动症状，而且睡眠不佳，嗅觉失灵，生活质量江河日下。
更加可怕的是，尽管PD的发病率确与年龄呈现正相关，但这并不意味着中年人群就与PD绝缘——根据测算，40岁以下人群PD患病率为10.2/10万，其患病率与一些罕见病的患病率相近，乘以巨大的人口基数，患者人数仍然要以万计算。
针对PD应当早做预防，早期介入，其常规治疗主要包含药物治疗和神经调控治疗复方左旋多巴制剂、多巴胺受体激动剂、单胺氧化酶B抑制剂和某些受体拮抗剂。药物治疗虽然在早期阶段可有效缓解症状，然而长期服用会引发运动障碍等并发症。相比于传统药物，干细胞治疗似乎更具吸引力。
研究者认为，间充质干细胞是早期未分化细胞，也是优秀的种子细胞，其取材广泛且造成的创伤极小，不仅绕开了医学伦理争议，还兼具低免疫原性的优势。其分化潜能、植入/归巢效应以及免疫调节作用，为其用于PD临床治疗铺平了道路。以人脐带间充质干细胞（HUCMSCs）为例，研究人员通过分离提取干细胞外泌体（exos）来抑制微环境的炎症水平，并保护PD患者脑黑质-纹状体多巴胺能神经元，进而改善运动功能。
在2025年4月16日，国际顶级期刊《Nature》刊发了名为Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease”（iPS细胞衍生的多巴胺能细胞治疗帕金森病的I/II期临床试验）的论文。来自日本京都大学研究团队采用诱导多能干细胞（iPSC）衍生的多巴胺神经元前体细胞完成移植。结果表明，7名受试者在术后两年内未出现严重不良事件，移植细胞在大脑内存活并持续产生多巴胺。PET扫描结果证实移植区域的多巴胺合成能力显著提高，运动功能评分明显改善。
基于上述这一研究成果，全球首款异体 iPS 细胞疗法 raguneprocel 于 4 个月后（2025 年 8 月 5 日）正式向日本厚生劳动省提交生产与上市许可申请，用于改善晚期帕金森病患者休克期运动功能。
与此同时，关于传统iPSC重编程技术的革新也在悄然进行。
例如，RNA-脂质纳米颗粒（RNA-LNP）开始投入细胞重编程应用中。作为最具活力的新型递送技术之一，RNA-LNP 技术可以不断优化和增强对细胞的整合，还可极大提升重编程效率，应对更多细胞种类。基于RNA-LNP 技术的试剂盒有助于干细胞药物的标准化、批量化生产，简单来说，这对于下拉干细胞药物价格、增强其市场竞争力至关重要。
随着干细胞研究的逐步深入和临床应用的拓展，干细胞新药不断涌现。在不远的将来，我们有望迎来更多针对神经系统疾病的干细胞药物，让新型药物惠及更多患者。
参考文献
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